脐带血细胞可以安全地注入患有脑瘫的兄弟姐妹体内
澳大利亚的一项研究发现,从婴儿的脐带中收集和储存细胞,然后将它们移植到患有脑瘫的兄弟姐妹身上是安全的。
这项临床试验由默多克儿童研究所(MCRI)领导,并发表在Cytotherapy,表示完全匹配脐带血一个孩子的细胞可以安全地注入患有脑瘫的兄弟姐妹体内。这项研究由脑瘫联盟研究基金会和细胞护理脐带血库资助。
与该研究相关的严重不良反应仅报告1例,而12名参与者中有6例发生轻微不良反应。所有不良反应均在住院期间得到有效处理。
默多克儿童医院的研究员凯莉·克朗普顿博士说,虽然目前还没有治愈脑瘫的方法,但脐带血细胞有改善脑瘫的潜力脑损伤以及粗大运动功能,因为它们能够激活修复过程和再生人体中的一些组织。
她说:“我们的研究发现,为脑瘫儿童注射匹配的兄弟姐妹脐带血细胞是一种相对安全的手术,但只能在三级医院进行,因为三级医院有治疗罕见不良反应的设施。”
I期临床试验涉及来自澳大利亚各地的12名年龄在1-16岁的参与者,他们接受了兄弟姐妹的脐带血细胞,并在输注后随访了12个月。
经过一年的监测,大多数参与者表现出脑瘫儿童的典型发育进展。在输注3个月后,3名儿童的大肌肉运动功能得到改善。一年后,任何变化都不那么明显。
克朗普顿博士说,最大的肌肉运动改善出现在年幼的孩子他们还没有达到预期运动技能潜力的90%
她说:“这表明,干预可能在生命的最初几年更有效。”为了弄清楚情况是否如此,我们和其他研究人员正在计划进行额外的试验,以更好地了解这些影响。”
脑瘫是由子宫内、出生期间或生命最初几年发育中的大脑受损引起的。全世界每1000个活产儿中就有2人患有这种先天性疾病,是儿童时期最常见的身体残疾。每20小时就有一名澳大利亚儿童出生时患有脑瘫。
默多克儿童医院的教授Dinah Reddihough说,这些发现是建立使用脐带血治疗脑瘫的安全性和可行性的宝贵的垫脚石。然而,并不是所有患有脑瘫的儿童都有完全匹配的兄弟姐妹细胞。
“研究一种适用于更广泛的脑瘫社区的细胞产品,而不仅仅是那些有匹配的兄弟姐妹储存脐带血的人,这是重要的下一步,”她说。
“还需要进一步研究,以调查不同形式的脑瘫是否更容易在脐带血细胞输注后发生变化,需要多少细胞剂量,以及多次注射是否会提供更好的结果。”
夏洛特在两岁的时候被诊断为脑瘫,她不能握着水瓶或笔,口头交流,还没有迈出第一步。参加试验后,母亲劳拉·韦斯特说,这就像“一盏灯的开关被打开了”。
然而,劳拉说,自从注射以来,夏洛特的发育进程已经放缓了。
在怀上小女儿艾玛的时候,劳拉决定从她的脐带上收集并储存细胞,然后将它们移植到夏洛特身上。劳拉访问了Cell Care为脑瘫儿童的兄弟姐妹收集和储存脐带血的项目。这个免费程序保证了这些干细胞这些数据是在经过全面审计和政府批准的方式下收集的,以便在澳大利亚未来的临床试验中使用。
劳拉说,在开始细胞输注后,现在7岁的夏洛特发生了明显的变化。
她说:“在注射之前,夏洛特的发育和进步相当稳定,然后我们看到了这种明显的差异。”
“一开始很引人注目,然后就开始稳步改善。夏洛特总是用管子喂食,但很快就学会了用瓶子喝水。我们从没想过她能正确地握铅笔,但突然间她就正确地握了起来。
“她从用枕头支撑到坐着、站着、跑着。看到她如此独立,能够自己做这些事情,我觉得很了不起。夏洛特的变化速度很快,但现在她的发展已经放缓到婴儿阶段。
“我们很高兴研究人员将继续这项工作,看看干预是否在生命的最初几年更有效,这将为其他家庭带来希望。”
悉尼大学脑瘫研究联盟主席纳迪亚·巴达维教授说,这是一项具有里程碑意义的研究,它让人们对脐带血细胞有朝一日如何用于改善患有脑瘫的儿童的生活有了新的认识。
她说:“我们非常感谢参与这项研究的儿童和他们的家人,他们为未来的许多试验铺平了道路。”
“在脑瘫联盟,我们致力于开展研究,使脑瘫患者及其家庭能够受益。通过调查我们的社区,我们知道人们脑瘫他们的家人希望对潜在的治疗方法进行更多的研究,而这项研究是证明使用脐带血的安全性的重要一步细胞在澳大利亚的医院里。”
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