阿尔茨海默病研究人员研究疾病早期的药物疗效

多年来，大多数用于治疗阿尔茨海默病的药物在临床试验中都没有效果。印第安纳大学医学院的研究人员最近使用他们严格的管道评估了一种失败的临床试验药物的疗效。

来自迟发型阿尔茨海默病(Model - ad)模型生物开发和评估的研究人员，由IU医学院、杰克逊实验室、Sage Bionetworks、匹兹堡大学医学院和加州大学欧文分校的专家组成的联盟，最近在《美国医学杂志》上发表了他们的研究阿尔茨海默病与痴呆:转化研究与临床干预阿兹海默症协会的杂志。

Adrian Oblak博士是印第安纳大学医学院放射学和成像科学助理教授，也是该出版物的第一作者，他说该研究调查了药物verubecestat - β -分泌酶(BACE)抑制剂在阿尔茨海默病早期阶段的疗效，使用MODEL-AD临床前测试核心药物筛选管道。

Oblak说:“尽管BACE抑制剂在临床试验中降低了晚期阿尔茨海默病患者的β淀粉样蛋白斑块，但由于不良事件或缺乏临床疗效，许多研究停止了。”“在阿尔茨海默病发病之前，这种药物的有效性也没有得到充分的研究，这使它成为MODEL-AD研究的理想化合物。”

研究人员进行了活体PET/MRI成像来测量淀粉样蛋白沉积而且葡萄糖的吸收在动物模型的大脑中，测量血浆和脑β淀粉样蛋白，评估临床和行为特征。

匹兹堡大学老龄化研究所神经生物学和老年医学副教授、论文的资深作者Stacey Rizzo博士说，这项研究证实了该联盟在推进阿尔茨海默病研究中的重要性。

Rizzo说:“MODEL-AD联盟汇集了来自阿尔茨海默病生物学、小鼠模型、遗传学、行为研究、神经药理学和医学成像领域的专家，以开发有利于整个阿尔茨海默病研究社区的研究基础设施。”“目前还没有治愈阿尔茨海默病的方法，所以绝对有必要找到一种治疗方法，并制定预防策略。”

隶属于美国国立卫生研究院的国家老龄化研究所资助了MODEL-AD联盟，为更大的研究界建立强大的基础设施，以改善临床前到临床转化研究，并加快为阿尔茨海默病风险患者带来有效和安全治疗的步伐疾病里佐说。

“在我们严格的无偏见筛查策略下，我们能够预防显著的β淀粉样蛋白沉积，这是预期的;然而，在预防淀粉样蛋白斑块形成方面有效的相同剂量范围，在临床和认知能力没有改善的情况下，会产生类似的副作用，”Oblak谈到这项研究时说。“因此，我们不会优先考虑进入这个化合物临床试验如果我们用这种严格公正的方法来审查化合物。”

Oblak说，由于NIA的支持，这项调查的结果，就像MODEL-AD研究的所有动物模型、方案和验证数据一样，可以迅速提供给所有研究人员用于临床前药物开发。研究人员可以访问stopadportal.synapse.org，通过这一渠道提交化合物。