有望改善脊髓性肌萎缩症治疗的药物组合

2016年，Spinraza成为脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的游戏规则改变者。这是fda批准的首个治疗神经退行性疾病的药物，这种疾病是婴儿死亡的主要遗传原因。这种药物是由冷泉港实验室(CSHL)的Adrian Krainer教授及其合作者构思和开发的。但Krainer并没有就此止步。他的实验室一直在与布宜诺斯艾利斯大学的Alberto Kornblihtt合作，研究是否可以改进Spinraza。他们发现，将Spinraza与另一种fda批准的药物丙戊酸(VPA)配对可能是提高其治疗效果的新方法。

提高药物疗效的一种方法是增加剂量。但与任何药物一样，增加Spinraza的剂量也会增加毒副作用的风险。Krainer和合作者采取了不同的方法。他们发现，将Spinraza与VPA配对可能是改善其临床效果的另一种方法，而无需使用更多的药物。报告中解释道:

“有时你不想使用大量的药物。如果你的情况允许你使用较少的药物，那么你可能有较少的毒性。所以我们的想法是将这两种药物结合起来，以获得最大的效果。”

患有SMA的人体内缺乏一种叫做SMN的蛋白质。Spinraza是一种叫做反义寡核苷酸(ASO)可以帮助细胞从一种叫做SMN2的基因中制造更多的SMN蛋白。研究小组发现，在使用Spinraza时，SMN2基因上存在障碍。这减慢了细胞机器产生SMN蛋白的速度。的药物VPA有助于消除障碍，使Spinraza进一步增加SMN蛋白的产量。当患有SMA的小鼠同时接受VPA和用于研究的类似spinraza的ASO治疗时，小鼠存活时间更长，肌肉功能也有所改善。

在50多个国家，有超过11000名SMA患者接受了Spinraza的治疗。Krainer的最新研究表明，总是有改进的空间。他希望该团队的发现将有助于优化Spinraza治疗的疗效。他还希望他们的工作能够帮助那些试图开发其他神经退行性疾病疗法的研究人员。

这项研究发表在细胞．

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