找到合适的目标,以防止成神经管细胞瘤复发
当音乐目的就是癌症中心研究员Jezabel r·布兰科博士开始研究神经科学,作为一个研究生,后来作为一个博士后,她的研究是集中在理解大脑疾病的机制,在神经退化和癌症,但主要从基础研究的角度。
然而,在她到达音乐Darby儿童研究所和目的就是癌症中心的助理教授,在2020年,她开始工作的医生治疗小儿大脑癌症病人和与这些孩子的家庭互动。她听到他们的故事与成神经管细胞瘤的儿童,她研究癌症,他们的第一手帐户改变了她思考事情的方式。
“毒性,与他们接受的治疗是可怕的,”她说。
进一步,因为小儿癌症研究比成人癌症,大多数药物用于治疗成神经管细胞瘤是几十年左右)最新的是1990年代末发展起来的。一些人同意在60年代和70年代,她说。当病人复发,医生没有任何进一步的选择。而成神经管细胞瘤的五年存活率约为70%,对于那些孩子复发,这个数字是接近于零。不幸的是,她说,30%的孩子会复发。
这使得布兰科决心要了解生物机制导致复发,这样可以开发新药。
“我们需要有更好的治疗这些孩子。我们需要更有针对性的治疗,所以会更少有毒更有效,”她说。
她已经取得进展,她继续她的研究背后的机制成神经管细胞瘤relapse-research本月出现在杂志上科学的进步。
布兰科在其论文中,着重于声波刺猬群成神经管细胞瘤患者。成神经管细胞瘤被分为四个主要的子组基于转录概况、拷贝数畸变,声波刺猬小组代表所有成神经管细胞瘤病例的30%左右。
一直在努力阻止声波刺猬信号通路由目标SMO的跨膜蛋白,或平和,上游发生的途径。患者的许多化合物抑制SMO,然而,有复发。相反,布兰科进行的研究表明,蛋白通路,称为GLI,或glioma-associated致癌基因相同器官,应该有针对性的。
“如果你使用GLI抑制剂代替SMO抑制剂,你将目标人口GLI依赖我们看到SOX2细胞促进肿瘤复发,”她说。
研究显示,使用GLI抑制剂不仅使肿瘤较小,但也使它更弱,她说。治疗肿瘤,一旦转移到另一个老鼠的大脑,本身不能繁殖和生长,而暴露于药物目标SMO是非常积极的。
现在,她会预见到任何的抵抗机制GLI抑制剂,寻找联合疗法,防止其出现。
“众所周知,如果你使用一个肿瘤治疗的诊所找到一个方法来逃避治疗和恢复增长。所以,我们正在寻找最佳组合数据转化到诊所,”布兰科说。
布兰科说,是什么驱使她正在儿童真实的差异。
“我想说,95%的时间,研究停留在鼠标的房间,就是这样。所以,你发布的数据,它不会去诊所,尽管数据是好的。我的梦想是能够翻译我的研究诊所,”她说。
大约有350新发病例成神经管细胞瘤每年,这是归类为癌症罕见的疾病并没有得到尽可能多的关注更常见的癌症。但布兰科,更有理由她所有的精力关注这个研究。
“有很多癌症中心他们不想投资人们从事儿科癌症。但是音乐目的就是能做到,”她说。“那些孩子的生活对我来说,他们也重要音乐。”
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