进展干细胞治疗失明
炫目的视网膜障碍患者,如果人能简单引进健康视网膜感光细胞在培养皿中来自干细胞,并恢复视力?
这是一个非常简单的策略治疗失明,然而这种方法已经会见了许多科学的障碍,包括引入细胞迅速死亡或未能融入视网膜。
一项新的研究发表在干细胞的报道克服这些挑战,标志着细胞治疗的重要进展。一个团队领导的工作,在宾夕法尼亚大学兽医学院与威斯康星-麦迪逊大学的研究人员合作,费城儿童医院的,和美国国立卫生研究院的国家眼科研究所(NEI),介绍了人类的前兆感光细胞视网膜的狗。鸡尾酒的免疫抑制药物使细胞存活者视网膜数月,他们开始形成与现有的连接视网膜细胞。
“在这项研究中,我们想知道如果我们可以,,提高手术交付这些细胞的视网膜下空间;2、图像细胞体内;三,改善他们的生存;四,看到他们迁移到视网膜层,他们应该开始整合,”威廉Beltran)说,宾夕法尼亚大学兽医眼科教授和这项研究的资深作者。“所有这些问题的答案是肯定的。”
调遣,Gustavo Aguirre宾夕法尼亚大学兽医一直感兴趣解决视网膜致盲疾病和他们有伟大的成就在生产日期纠正基因治疗条件与已知的致病基因。但在许多情况下的继承视网膜变性,一个基因没有被确认。在其他病人,疾病进展到目前为止没有足够感光细胞保持不变基因治疗。在这两种场景中,再生医学的方法,在光感受器可以完全再生的,将是非常宝贵的。
开发一个细胞疗法,Beltran)的团队与组织由约翰·沃尔夫切和宾夕法尼亚大学兽医;大卫Gamm威斯康星大学麦迪逊分校;和Kapil Bharti NEI的财团支持的NEI再生医学的大胆的目标计划。合伙Beltran)相结合的团队专长于犬模型的视网膜变性和丰富的经验在细胞治疗方法从沃尔夫Gamm, Bharti实验室。
感光细胞,视杆细胞和视锥细胞组成,构成一层外层视网膜视力的关键启动过程,即光的能量转换成电信号。正常运行,就必须形成一个连接,或突触内视网膜细胞传递视觉信息。因此,这个细胞疗法的目标是重建这一层,使其与视网膜的集成细胞类型为了从一层到另一个继电器信号。
在当前的工作,该团队使用干细胞前体的人类Gamm实验室开发的感光细胞作为细胞疗法的基础。与Bharti实验室合作,他们开发了一种新的手术方法注入细胞,用荧光标记标记,七狗与正常视力的视网膜和三个遗传性视网膜变性的一种形式,然后用各种各样的非侵入性成像技术来追踪细胞。
“使用大型动物模型视网膜变性的经历一个自然发生的,人类的眼睛是仪器优化安全、有效的手术提供剂量的细胞可以用于病人,“Gamm说。
研究人员观察到细胞吸收更好的动物视网膜变性比那些正常的视网膜。
“我们展示的是,如果你注入细胞正常的视网膜上的感光细胞,视网膜是几乎完好无损,作为一个物理屏障,所以引入细胞不与二阶神经元在视网膜上,双极细胞,”——说。“但在三只狗在视网膜变性的一个高级阶段,视网膜屏障渗透。在这种环境下,细胞有更好的能力开始进入正确的视网膜层。”
因为移植的人类细胞可以被狗的免疫系统作为外国实体,研究人员在其他组织移植过程中会做些什么:他们给狗免疫抑制药物。药物被奥利弗测试之前的三个花园,一个兽医免疫学家与宾夕法尼亚大学兽医研究的时间,他现在是路易斯安那州立大学兽医学院的院长。
的确,虽然狗注射细胞数量大幅下降,未接受免疫抑制药物,细胞数量下降但持续的狗收到了鸡尾酒。
的进一步描述细胞发现潜在的突触的证据。“我们看到,是的,有些人似乎与二阶神经元“握手”,“Beltran)说。“这似乎是接触。”
这个项目的下一阶段将继续优化治疗,然后测试是否有功能的对策——换句话说,改善视觉接收者。
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