2022年8月10日

急性髓系白血病精准医疗突破

卡罗林斯卡研究所(Karolinska institute)的研究人员研究了添加一种现有药物作为急性髓系白血病(AML)治疗的新型靶向疗法的益处。结果表明，羟基脲能以较低的成本提高治疗效果。这项研究发表在《科学》杂志上内科学杂志可能会对癌症治疗产生重大影响，包括在低收入国家。

急性骨髓性白血病AML是一种具有高死亡率的侵袭性血癌，每年在瑞典约有350人受到影响。髓系白血病(AML)诊断后的5年相对生存率为30%。死亡率高的一个原因是对化疗的反应往往不足，很大一部分患者在治疗后几个月到几年后复发。

SAMHD1是白血病细胞中的蛋白质，已被证明是对阿糖胞苷药物的耐药性因子，阿糖胞苷被用于治疗AML和其他血癌。卡罗林斯卡学院和卡罗林斯卡大学医院的研究人员进行的一项转化研究项目表明，抑制癌细胞生长的药物羟基脲也能抑制SAMHD1，从而使阿糖胞苷化疗更有效。

更有效地杀死白血病细胞

该结果是基于一项包括9名AML患者的研究，其中标准疗法补充了羟基脲，以增强阿糖胞苷的效果。该研究于2020年10月至2021年3月期间进行。

“我们的研究结果非常有希望。所有患者对治疗的反应都非常好，并且羟基脲的添加具有良好的耐受性。我们同时也在实验室中验证了这种组合在白血病细胞内产生了更高浓度的活性细胞毒素，并且它在诱导白血病细胞死亡方面更有效，”该研究的第一作者Martin Jädersten说，他是卡罗林斯卡医学院哈丁格医学系的研究员，也是卡罗林斯卡大学哈丁格医院血液学的高级医生。

开发一种新药可能需要15年以上的时间，而一种药物的寿命不到15年的情况并不少见。在这种情况下，研究人员能够在短短五年内从发现到发表临床试验。

“羟基脲曾被用于白血病作为一种缓解疗法，但我们现在把它用于一个新的目的——作为一种现代精准医学。既然我们能够重新利用已经存在并被批准的药物在德国，每个病人的额外费用将是几百克朗，即大约相当于一包止痛药的费用。这也意味着这种治疗在世界上资源不那么丰富的国家也能得到，”该研究的最后一位作者尼古拉斯·赫罗德说，他是卡罗林斯卡医学院妇女和儿童健康部门的研究员，也是索尔纳阿斯特丽德·林德格伦儿童医院儿科肿瘤科的儿科医生。