FDA批准首个治疗乙型地中海贫血的细胞基因疗法

美国食品和药物管理局(fda)批准了Zynteglo (betibeglogene autotemcel)，这是首个基于细胞的基因疗法，用于治疗需要定期输血的成人和儿童乙型地中海贫血患者。

Zynteglo是一种一次性单剂量基因治疗产品。每一剂Zynteglo都是使用患者自己的骨髓干细胞定制和制造的，这些骨髓干细胞经过基因改造，可以产生功能性球蛋白。该申请获得了罕见儿科疾病凭证，以及优先审查、快速通道、突破性治疗和孤儿称号。

该批准是基于两项多中心临床研究。在41名接受Zynteglo治疗的患者中，89%的患者实现了输血独立，即在至少12个月的时间里，不需要输血任何红细胞的情况下，维持预定的血红蛋白水平。Zynteglo最常见的不良反应包括血小板和其他血细胞水平降低、粘膜炎、发热性中性粒细胞减少、呕吐、发热、脱发、流鼻血、腹部疼痛肌肉骨骼疼痛、咳嗽、头痛、腹泻、皮疹、便秘、恶心、食欲下降、色素沉着障碍和瘙痒。

考虑到潜在的风险血癌与这种治疗相关，接受Zynteglo的患者应该对他们的血液进行至少15年的癌症监测。FDA表示，患者也应该接受监测过敏反应在Zynteglo给药期间以及用于血小板减少和出血。

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