转移性前列腺癌研究项目的第一份报告强调了患者的观点
尽管在过去的20年里，乔尔·诺瓦克与五种不同的癌症——前列腺癌、甲状腺癌、肾癌、阑尾癌和皮肤癌——生活在一起，但他并不认为自己是一个“幸存者”。相反，作为一个自称为“癌症斗士”的人，他把尽管身患癌症，但尽可能过最好的生活作为自己的使命，他通过积极参与癌症研究和他的治疗计划来做到这一点。现年71岁的他已经成为了全国癌症患者的主要倡导者，帮助教授患者如何与医生沟通。
五年前，他接受了切除前列腺，诺瓦克得知他的前列腺癌复发并扩散或转移到淋巴结。当时，这个转移性前列腺癌(MPC)几乎没有治疗方案他希望自己能够参与到研究中去，从而发现如何阻止这种疾病。不久之后，麻省理工学院布罗德研究所、哈佛大学和达纳-法伯癌症研究所的科学家找到了诺瓦克，他们注意到诺瓦克作为非营利倡导机构CancerABC’s的创始人所做的倡导工作，请他帮助设计他们新的转移性前列腺癌项目(mpc项目)，并后来成为该项目的首位患者。
MPC项目是一项史无前例的数据收集计划，由Broad和Dana-Farber的合作者于2018年发起，目的是更好地理解MPC的遗传学和生物学，这可能导致不同的疾病模式。该项目隶属于“把我算在内”(Count Me In)计划，该计划于2015年启动了第一个项目，目标是让来自不同地理、种族和社会经济背景的癌症患者有机会参与那些通常将他们排除在外的研究。
发表在细胞基因组学mpc项目的研究人员——由Broad副成员和Dana-Farber肿瘤学家Eliezer Van Allen, Jett Crowdis, Sara Balch和Broad癌症项目的同事领导——已经报告了该项目头四年的结果。在患者维权人士的帮助下，该团队已经成功地与美国和加拿大的1000多名MPC患者合作。除了证实MPC之前的基因发现，并确定一种叫做血液活组织检查的采样方法确实可以发现癌症之外，他们还强调了该项目的基因组数据库将公开供科学家们进行自己的发现，同时强调了患者参与的力量癌症研究．
Van Allen说:“这从头到尾都是由患者驱动的——他们设计了网站上的每一个像素，直到成为科学手稿的合著者。”他指出，许多支持者都是这篇论文的作者。“这只是一个开始，我们需要感谢多年来与我们合作的众多倡导团体。”
病人驱动的决策
mpc项目的病人优先原则从设计上就很明显。参加者可以在网上完成所有步骤www.MPCproject.org这是一个与患者和护理人员一起设计的网站。当有人报名参加这个项目时，他们同意分享他们的医疗记录副本，回答关于他们经历的调查问题，并分享唾液样本。参与者还可以选择分享他们的肿瘤组织和/或血液样本的部分，所有这些都允许研究人员检查参与者癌症的基因特征。Balch、Crowdis和Van Allen承认，如果没有患者的参与，他们就不会知道与MPC患者沟通的复杂性。该项目的一些最基本的改变——包括设计普通的唾液捐赠盒——源于与患者讨论如何收集和共享他们的数据。
当诺瓦克同意帮助设计这个项目时(他后来成为该项目的第一个参与者)，他问病人如何获知他的唾液和血液样本所带来的新发现。因为他长期参与临床试验传统上，研究人员不允许直接与患者分享数据，也不允许在研究完成之前公布研究结果。他希望该团队能够在基因组研究成果出现时及时公布。
在咨询了诺瓦克和癌症倡导者之后，研究小组决定定期在网上公布基因发现。这些被识别的活体释放物——其中的三种迄今为止已经可用——可以帮助临床医生确定治疗方案，从而避免对某些肿瘤突变患者产生不必要的副作用，也为其他机构的科学家提供了探索数据并做出自己发现的机会。
虽然大多数癌症研究试验依赖于直接的肿瘤活组织检查，但mpc项目也利用了血液活组织检查，其中含有漂浮在血液中的肿瘤的无细胞DNA (cfDNA)。这是一种新的方法，在项目开始的时候，项目的领导者并不确定他们的框架能否轻易地实现新的发现。因此，当他们在cfDNA中发现与癌症相关的已知突变的分子特征时，这是有希望的。
研究小组还发现，即使在疾病负担较轻的患者身上，也可以从血液中检测到雄激素受体的已知变化。结合患者的病史，临床医生可以利用这些基因结果来追踪患者癌症的发展轨迹。
诺瓦克解释说:“这就是研究的全部内容:了解他们的基因和他们有哪些突变，然后观察哪些治疗对他们有效，哪些无效。”“把所有这些信息放在一起，我们就能做出更好的临床决策。”
构建包容性研究
大多数北美MPC患者在社区环境中接受治疗，但除非他们住在主要的癌症研究机构附近，否则他们很难参与癌症研究试验。基因组研究尤其如此，因为通常只有学术机构才有支持它们的基础设施。因此，农村地区的癌症患者在很大程度上被排除在基因组研究之外，这可能会在可用于研究的数据中留下重大空白。
克劳迪斯说:“对来自全国各地的患者和提供者来说，更多地了解这种疾病背后的基因，并通过与患者的合作将我们的覆盖面扩大到这些领域，这变得越来越重要。”
mpc项目已经表明，这些地理上的差距可以通过直接治疗患者来弥合;该团队报告说，41%的项目参与者生活在农村或服务不足的社区。但项目团队意识到，他们还没有招募到足够多的黑人男性——他们更有可能在更年轻的时候患MPC，并且在癌症治疗中经常受到有害的健康差异的影响——以获得更大的MPC人群的代表性图像。
“在这个项目中缺乏种族代表是一个严重的缺陷，”克劳迪斯说，他承认许多基因和基因组研究工作利用了历史上边缘化的社区，导致了不信任。“没有它，我不认为这个项目是成功的。”
为了解决这些问题，mpc项目与社区倡导者合作，在历史上被边缘化的人群中建立信任。他们和“把我算在内”的领导人一起，发起了一场宣传“黑人”的运动癌症患者的故事。
倡导者伊多拉·亨利·甘恩是一名退休的空军军官，也是一名空军老兵，也是她已故丈夫亚瑟的护工。她认为，将该项目的覆盖面扩大到来自服务水平低下社区的男性的最好方法之一是在早期向他们提供教育材料。她说，亚瑟在前列腺癌晚期确诊后得到了出色的医疗照顾，但在他确诊之前和之后，两人都不知道非裔美国男性及其家人可以获得的资源。
古恩说:“你需要以这些社区为目标，从基层做起。”“在年轻医生上学的时候把它介绍给他们，因为这样他们就可以回去告诉他们的爸爸和叔叔。而是要在人们被信息淹没之前就把它介绍给他们。”
最终，患者和倡导者一致认为，该项目可能推动新的发现，从而形成MPC治疗方案。对于诺瓦克来说，在他与前列腺癌生活的这些年里，他见证了可用的治疗方法的清单显著增加，参与未来患者的研究是他的责任，甚至可能是他自己的家人。
“20年前我被确诊时，有三种治疗方法。现在有很多，只是通过参与研究和试验的其他人开发和测试，并显示出有益的，”诺瓦克说。“我认为我们需要记住，就像前面的人为我们冒险一样，我们当然应该迈出这一步。”
“我父亲患有前列腺癌，他的一个兄弟姐妹也死于前列腺癌，”诺瓦克继续说。“我的祖父患有前列腺癌，我很遗憾地说，但我的两个儿子很有可能也会得前列腺癌前列腺癌．对我来说，我这么做是为了我的孩子，我的孙子，我的邻居。”
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