新的多发性硬化症治疗显示出试验的前景

一项新的临床试验发现，用于多发性硬化症的实验性抗体疗法可以将症状爆发减少一半，而标准治疗则是一项新的临床试验。

该药物称为Ublituximab，击败标准的口服药物多发性硬化症在减少患者复发的过程中 - 新症状或恶化的症状。事实证明，它可以更好地防止大脑炎症损伤区域。

Ublituximab尚未批准治疗MS；根据制药商TG Therapeutics的说法，美国食品药品监督管理局正在审查试验数据，预计将在年底之前做出决定。

如果获得批准，Ublituximab将是一组新的MS疗法中的最新一种，称为抗CD20单克隆抗体：实验室工程抗体，靶向特定的抗体免疫系统细胞驱动MS进程。

没有参与试验的专家说，新发现提供了更多证据，表明该方法使患者受益。

“这是革命性的吗？。细胞在鲜血中，”劳伦·克鲁普（Lauren Krupp）博士指导纽约市纽约市多发性硬化症综合护理中心。

MS是一种通常在20至40岁之间引起的神经系统疾病。它是由误导的免疫系统攻击引起的髓线- 脊柱和大脑中神经纤维周围的保护性护套。根据损害发生的位置，症状包括视力问题，肌肉无力，麻木以及在平衡和协调方面的困难。

大多数MS的人都有复发重组形式，症状爆发一段时间，然后轻松。随着时间的流逝，该疾病变得更加稳定。

称为B细胞的免疫系统细胞似乎在驱动MS中起着特别的关键作用。因此近年来已经看到了单克隆抗体耗尽了B细胞的血液。一个，叫Ocrelizumab（Ocrevus），2017年在美国获得批准。第二Ofatumumab（Kesimpta）- 在2020年获得。

两种抗体通过靶向蛋白质在称为CD20的细胞上靶向B细胞。新试验的首席研究员Lawrence Steinman博士说，Ublituximab具有相同的靶标，但它设计为杀死B细胞的有效性。

该试验并未将乌布妥昔单抗与斯坦福大学神经病学教授Steinman强调。因此，尚不清楚它是否或多或少有效。

但是，斯坦曼说，新抗体的潜在优势是可以迅速施用。

Ocrevus和Ublituximab均要求患者每六个月进入医疗机构进行注入。但是Ocrevus输注大约需要三个小时，而Ublituximab可以在一小时内给予。

同时，凯西普塔（Kesimpta）完全避免了注入。它每月使用自动注射器一次在家中。

斯坦曼说：“针对不同的人有不同的解决方案。”“我认为有选择总是很好。”

调查结果于8月25日在新英格兰医学杂志，基于1,000多名MS患者，主要是复发形式。少数比例具有继发性MS，这是疾病的第二阶段，是在复发年份之后的。

大约一半被随机分配给Ublituximab输注，而另一半服用了口服药物Aubagio（Teriflunomide）。

在96周中，乌布妥昔单抗患者的复发可能性是复发的一半 - 平均年率低于0.1，而在Aubagio患者中的平均年率为0.2。在MRI扫描中，他们显示出大脑炎症的较少区域。

B细胞负责消除感染抗体。因此，B细胞耗竭的主要安全问题是，它可能使人们更容易受到感染的影响。在这项试验中就是这样：5％的Ublituximab患者出现了严重的感染，包括肺炎，而Aubagio患者的3％。

有许多批准治疗MS的药物。但是克鲁普说，最近的一些研究表明，患者在获得“高效率”药物（包括抗CD20抗体）时长期长期表现更好。

对斯坦曼来说，在开始高效率治疗方面更好。

他说：“我的理念是，如果保险将涵盖它，那就艰难而快速地将疾病击倒。”

这提出了现实世界中的成本问题：CD20单克隆抗体很昂贵；根据制药商Genentech的数据，Ocrevus的当前价格约为每年68,000美元。

克鲁普（Krupp）和斯坦曼（Steinman）都说，通常情况下，药物决定取决于患者的保险计划涵盖哪些药物。

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