诺华说，有两个接受基因疗法治疗的孩子死了
该公司周五表示，有两个接受Zolgensma的孩子，这是瑞士药物制造商诺华治疗脊柱肌肉萎缩的一种基因疗法，已因肝衰竭而死亡。
诺华在一封电子邮件声明中说，俄罗斯和哈萨克斯坦的卫生当局已与所有使用治疗的国家的人通知了死亡人数。
该公司表示，这些孩子在收到佐尔根斯玛的输注后五到六周死亡，并在接受旨在减少副作用的类固醇后1到10天。
“急性肝衰竭是已知的不良事件，这些是第一个致命案例急性肝衰竭，”诺华说，并补充说，它将更新该药物的标签，以说明已经报告了致命的肝脏衰竭。
脊柱肌肉萎缩会影响10,000分的大约1个，导致死亡或在90％的病例中需要永久性通风。
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©2022 AFP
引用：诺华说，有两个接受基因疗法治疗的孩子去世（2022年8月12日），2022年8月27日从//www.pyrotek-europe.com/news/2022-08-novartis-childis-children-gene-generren-gene-therapy-died.html
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