蓝鸟生物公司的脑部疾病基因疗法获得加速批准
蓝鸟生物公司(Bluebird Bio Inc.)针对一种脑消耗性疾病的基因疗法获得了美国监管机构的加速批准，使其成为首个针对患有脑肾上腺白质营养不良的儿童的同类疗法。
首席执行官Andrew Obenshain在周五的一次采访中说，一次性治疗将以Skysona的名义出售，价格为300万美元。这一价格在美国创下了纪录。该批准允许总部位于马萨诸塞州萨默维尔的蓝鸟公司推出其自动驾驶汽车基因治疗根据该公司的一份声明，前提是该公司提供长期数据来证明治疗的益处。
蓝知更鸟的治疗eli-cel也被称为eli-cel，治疗脑性肾上腺白质营养不良(CALD)罕见遗传病这种病折磨着小男孩，并可能导致迅速恶化和死亡。到目前为止，这种情况的唯一治疗方法是从兄弟姐妹或匹配的捐赠者那里移植干细胞。
70%的CALD患者没有匹配的供体，eli-cel可以显著改善这些患者的生活。该疗法被批准用于4至17岁的男孩，无论他们是否有匹配。
Obenshain周五对彭博社表示，该公司曾寻求对该疗法的全面批准，但在与监管机构的谈话中，加速疗法显然是最佳选择。虽然后期试验的数据显示了治疗效果的良好结果，但至少有三名接受eli-cel治疗的患者患上了骨髓癌。出于安全考虑，试验于2021年8月暂停。暂停将随着批准而解除。
今年6月，FDA的一个专家顾问小组一致投票赞成这种治疗方法，称其益处大于风险。然而，该小组强调了在患者接受治疗后积极监测的必要性。
Skysona的批准标志着蓝鸟在一个月内第二次获得批准，为这家最近警告可能耗尽资金的公司注入了新的希望。蓝鸟计划出售从FDA获得的两项批准后获得的优先审查凭证，该公司估计每张凭证可以卖到1.1亿美元左右。
只有大约40个病人每年都被诊断为CALD, Skysona代表着蓝鸟最小的机会。相比之下，该公司估计有超过850人有资格接受其Zynteglo基因治疗血液疾病β地中海贫血。
“这一直都是为了孩子们，而不是为了我们的商业机会，更多的是为了实现我们的使命，”Obenshain说。
蓝鸟的另一种血液疾病镰状细胞病(镰状细胞病)是该公司最大的潜在市场，据该公司估计，有超过2万人有资格接受基因治疗。其管理层计划提交申请治疗美国监管机构将于明年初进行调查。
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