药物试验有望缓解子宫肌瘤

大约四分之三的女性会在50岁之前患上子宫肌瘤。包括月经大出血在内的一系列衰弱症状，是女性进行子宫切除术的最常见原因。而且缺乏有效的治疗方法——大多数疗法要么只是掩盖症状，要么患者难以忍受。

现在，研究人员已经开发出一种新的、对患者更友好的方法药物这可能会彻底改变临床医生治疗一些最常见的妇科疾病的方式，包括肌瘤和子宫内膜异位症。临床试验发表于9月17日《柳叶刀》，其中包括共同第一作者休·s·泰勒，医学博士，安妮塔·奥基夫·杨教授，妇产科和生殖科学教授，分子，细胞和发育生物学，发现linzagolix(品牌名Yselty)， an口服药物阻止雌激素的产生，是治疗肌瘤的有效且可定制的治疗方法。治疗不仅解决了症状，而且还通过缩小肌瘤本身来解决潜在的问题。

泰勒说:“到目前为止，我不想让我的病人长时间服用治疗肌瘤生长的药物，因为他们没有治疗问题的根本原因。”“这是一种耐受性非常好的药物，可以控制肌瘤的生长。我们以前从来没有遇到过这样的事情。”

肌瘤会使人衰弱，很难治疗

的影响子宫肌瘤可能是毁灭性的。严重的、长时间的出血会严重破坏一个人的生活——他们可能需要使用大量的卫生巾或卫生棉条，担心出血弄脏衣服，或者需要整晚醒来换卫生巾。严重失血会导致贫血和疲劳。泰勒说:“这可能会阻碍你获得良好的睡眠和社交活动，甚至会影响工作表现。”

随着肌瘤变大，它们可能开始对其他器官施加压力，导致一系列不愉快的症状，包括腹泻、便秘和尿频。肌瘤还会导致怀孕困难和流产风险增加。

子宫肌瘤不成比例地影响黑人患者——与白人患者相比，他们更常见，更具有侵略性。

大多数常用的治疗子宫肌瘤的药物包括避孕药这些方法不能治疗子宫肌瘤本身，只是减轻或停止月经。泰勒说，更激进的药物虽然能治疗问题的根源，但却是“过度杀伤”。例如，leuprolide(商标名Lupron)是一种注射药物，通过最初过度刺激激素受体使患者进入更年期状态，最终使它们关闭并完全阻止雌激素的产生。虽然治疗针对肌瘤，但最初也会加剧症状，并引起严重的副作用。在更极端的情况下，患者可能会选择子宫切除术。

有希望的临床试验结果

Linzagolix是一种口服药物，通过阻碍激素的产生，其工作原理与良丙林德相似。然而，不同于它的前身，它的工作原理是直接阻断受体，而不是过度刺激它们。这种药物也是可滴定的——临床医生可以调整雌激素的阻断量，以最适合个别患者的需要，而不必使她们进入全面绝经期。

这种新药可能会引起潮热等更年期症状。激素添加回来治疗可以有效地缓解这些症状。然而，对于一些患者，包括肥胖、高血压或糖尿病患者，这种治疗有风险，可能不是一个合适的选择。这些情况在黑人患者中也更为普遍。在这个组中，低剂量的林扎哥利克斯不加回治疗可能是可取的。

为了测试药物的有效性，泰勒的团队进行了两项大型前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照试验临床试验被称为樱草花1号和樱草花2号。这些研究招募了大量出血的患者，他们被随机选择接受安慰剂或几种不同剂量的药物- 100毫克单独，100毫克加回治疗，200毫克单独或200毫克加回治疗。研究人员对这些患者进行了为期一年的跟踪调查。研究人员认为，如果患者的出血减少了一半，并且保持在正常范围内，治疗就成功了。

所有四个治疗组的患者月经出血都有显著减少。泰勒说，200毫克加回治疗组具有“惊人的疗效”，临床试验显示PRIMROSE 1的有效率为75.5%，PRIMROSE 2的有效率为93.9。即使低剂量的药物仍然显示出有希望的结果。在两项试验中，100毫克加返治疗组的反应率均高于60%，而100毫克不加返治疗组的反应率高于50%。

泰勒说:“我们的试验有趣而独特之处在于，我们使用了低剂量的激素，而这是同类药物中没有使用过的。”“对于那些因为高剂量服用而出现严重更年期症状的患者，或者有医学问题无法忍受激素补充疗法的患者，这是一个很好的选择。”

革命性的妇科疾病治疗

Linzagolix是这种新型药物中的一种，用于治疗常见的妇科疾病。泰勒还参与了elagolix 2017年临床试验(品牌名Orlissa)，这是一种抑制子宫内膜异位症的药物，最近才开始供患者使用。

Linzagolix已在欧洲获得批准，但尚未在美国上市。泰勒说，这类药物将从根本上改变临床医生治疗肌瘤的方式，他希望linzagolix一旦上市，将减少未来子宫切除术的发生。

他说:“一种治疗肌瘤的良好药物疗法终于出现了，我预测过去非常常见的手术将在未来几年内大幅减少。”“对于不想接受大手术的患者来说，减少子宫切除术的需求非常重要，尤其是对那些可能仍想保留未来生育潜力的年轻人来说。”