在高风险会议之前，FDA仍对ALS药物持怀疑态度

联邦卫生监管机构仍不相信一种受到密切关注的实验性药物的好处，尽管他们准备给该药物的制药商难得的第二次机会，让他们公开宣传这种治疗方法。这种药物是一种使人衰弱的疾病，被称为卢伽雷氏病(Lou Gehrig’s disease)。

Amylyx制药的实验药物已经成为一个集结的理由病人患有这种致命神经退行性疾病的患者，他们的家人和国会议员正在推动FDA批准这种药物。

但监管机构周五表示，该制药商的新分析“不够独立或有说服力”，无法确定其有效性。该机构在周三顾问会议之前公布了评估结果，他们将投票决定是否建议批准。

今年3月，同一组神经学专家以6比4的投票结果认为，该公司的数据未能显示出令人信服的对ALS(肌萎缩性侧索硬化症)的益处。对于FDA来说，在其顾问已经投票后召开第二次审查会议是非常罕见的。

FDA将要求该小组审查几项新的统计分析，该公司表示，这些分析加强了其药物延长生命、推迟住院和其他严重并发症的情况。美国食品和药物管理局表示，专家们可以考虑“肌萎缩性侧索硬化症患者的未满足需求”、疾病的严重程度以及这种绝症的其他特定因素。

ALS会破坏行走、说话、吞咽以及最终呼吸所需的神经细胞。目前尚无治愈方法，大多数人在三到五年内死亡。

FDA的审查反映了该机构面临的一些最大问题，包括:在执行针对罕见致命疾病的药物批准标准方面应该有多严格?对于来自患者、倡导者和他们的政治盟友的外部呼吁，如果有的话，应该给予多少重视?

通常情况下，FDA的批准需要两项大型研究或一项对生存有“非常有说服力”影响的研究。

据FDA审查员称，Amylyx的数据来自一项小型中期试验，该试验显示出在减缓疾病方面的一些好处，但由于数据缺失、实施错误和其他问题而受到影响。

Amylyx表示，研究结束后收集的后续数据显示，这种药物延长了患者的寿命。根据该公司的一项新分析，当该公司跟踪继续服用该药的患者时，他们的生存时间比从未服用该药的患者长约10个月。

但FDA周五表示，与Amylyx最初的研究一样，新方法“面临着同样的可解释性挑战”，而且新的分析“不是独立的数据”。

FDA没有公开解释召开会议的理由。但一些外部分析人士认为，该机构希望在做出最终决定时，更多的投入将增强自己的实力。最终决定预计将于本月底做出。

Amylyx的药物是两种较老的药物成分的组合:a处方药物用于治疗肝脏疾病和一种与传统中药有关的膳食补充剂。这家位于马萨诸塞州坎布里奇的公司已经申请了这种组合的专利，并表示这种化学物质共同作用可以保护细胞免于过早死亡。它的联合创始人在布朗大学(Brown University)读书时首次想到了这个组合。

一些渐冻症患者已经同时服用了这两种药物。FDA的批准可能会迫使保险公司承担治疗费用。

FDA会再次听取患者的意见游说团体两年多来，该公司一直在游说FDA和国会，以使这种药物上市。该组织的创始人布莱恩·瓦拉赫(Brian Wallach)表示，渐冻症患者、医生和研究人员都认为，该公司的数据值得批准。

瓦拉赫在2017年被诊断出患有肌萎缩性侧索硬化症，他通过翻译说:“患者做了功课，我们知道这不会治愈我们。”“但我们也知道，它可能会让我们一直呆在这里，直到下一种药物出现，而这种药物可能是一种治愈方法。”

瓦拉赫目前正在接受Amylyx的部分治疗膳食补充剂．

尽管有负面评价，但有几项外部进展可能会使FDA向批准的方向倾斜。

今年6月，加拿大监管机构批准了该法案药物这是第一个为渐冻症患者提供此类服务的国家。生物伦理学家霍利·费尔南德斯-林奇说，这一决定将FDA监管机构置于“危险的境地”。

在宾夕法尼亚大学(University of Pennsylvania)任教的费尔南德斯-林奇(Fernandez-Lynch)说:“在做出批准决定时，他们通常喜欢领先一步。”“他们喜欢争辩说，他们并不是患者获得可能有助于他们的东西的障碍。”

在FDA发布审查报告后，Amylyx的股价在周五下午的交易中下跌了20%以上。

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