建立一种治疗亨廷顿舞蹈病的新策略
荷兰ProQR Therapeutics公司、法国格勒诺布尔阿尔卑斯公司(Université Grenoble Alpes)、瑞典KTH皇家理工学院(KTH Royal Institute)的宋智淳教授研究组和KAIST生物世纪研究所(KAIST BioCentury)通过国际共同研究，制定了治疗亨廷顿舞蹈病的新战略。这项新工作表明，从疾病形式转化为无疾病形式的蛋白质保持了其原始功能，为治疗亨廷顿舞蹈病提供了新的方法。
这项名为“由反义寡核苷酸诱导的抗致病性蛋白水解亨廷顿异构体保持亨廷顿功能”的研究由hyyeongju Kim共同撰写，发表在《科学》网络版上江森自控的洞察力2022年8月9日。
亨廷顿舞蹈病是一种遗传性神经退行性疾病，是由一种名为“亨廷顿蛋白”的蛋白质突变引起的，这种蛋白质增加了谷氨酰胺扩张的独特特征氨基酸叫做聚谷氨酰胺的蛋白质。据估计，在美国，每1万人中就有1人患有亨廷顿舞蹈症。患者在死亡前会经历十年的衰退，到目前为止，这种疾病还没有已知的治疗方法。
的分裂在突变亨廷顿蛋白中拉伸的聚谷氨酰胺附近已知是亨廷顿病的原因。然而，由于亨廷顿蛋白是大脑发育和正常功能所必需的，因此在保持正常功能的蛋白质的同时，特异性地消除致病蛋白质是至关重要的。研究小组发现，亨廷顿舞蹈症(亨廷顿舞蹈症，HD)的病因——亨廷顿舞蹈症(Huntington’s disease, HD)的末端能抵抗分裂的亨廷顿舞蹈症(Huntington’s disease, HD)的转化形式——亨廷顿舞蹈症(Huntington’s disease, HD)在维持正常亨廷顿舞蹈症功能的同时，缓解了疾病症状。
这一发现将推动创新策略，以解决亨廷顿舞蹈症而不改变的基本功能杭丁顿蛋白．
进一步探索
更多信息:Hyeongju Kim等人，一种由反义寡核苷酸诱导的致病蛋白水解抗性亨廷顿蛋白亚型维持亨廷顿蛋白功能，江森自控的洞察力(2022)。DOI: 10.1172 / jci.insight.154108
期刊信息:
江森自控的洞察力
所提供的韩国科学技术院(KAIST)
引用:建立应对亨廷顿病的新战略(2022,9月2日)检索于2022年9月2日//www.pyrotek-europe.com/news/2022-09-strategy-tackle-huntington-disease.html
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