治疗为红斑狼疮带来了新的希望，或许也为其他自身免疫性疾病带来了希望
当真正的病人对一种新疗法产生了前所未有的积极效果时，人们很容易把它称为医学的“突破”。这描述了围绕着一个新报告德国研究人员发现了一种治疗狼疮的新疗法。
研究中的患者有5人患有严重的红斑狼疮CAR - t细胞疗法是一种使用基因改造细胞的开创性疗法。
那么什么是狼疮，为什么这是一个大新闻，它对其他病人和疾病意味着什么?
狼疮和免疫系统
周围500万人都受到世界范围内某种形式的狼疮的影响。狼疮最常见的形式在技术上被称为系统性红斑狼疮．虽然不普遍，但比多发性硬化症(女士)。两者都是“自身免疫”疾病免疫系统攻击它的主人，而不是它应该对抗的细菌。
多发性硬化是一种自身免疫性疾病免疫系统攻击神经组织。相反，狼疮可以影响身体的任何器官。长期以来，对狼疮的治疗手段非常薄弱，甚至连有钱有名的人都患有这种疾病，比如流行明星和演员赛琳娜·戈麦斯-器官衰竭导致需要肾移植。许多复杂的因素使得改善患者的预后变得困难。
首先，狼疮影响的组织的多样性意味着没有两个患者是完全相同的。诊断很难，而且经常被延误。这也意味着我们研究人员必须处理很多复杂的问题，因为我们试图找出导致这种疾病的原因。
一种用于治疗癌症的高科技细胞疗法已被重新用于治疗狼疮，狼疮是一种可导致关节、肾脏和心脏损伤的自身免疫性疾病。https://t.co/K9Wb4tA3AE
-新科学家(@newscientist)2022年9月16日
这种临床变异性使得衡量治疗效果的改善十分困难临床试验可能由于测量问题而失败。
第二，有患者之间的差异免疫系统的哪个部分出了问题。这意味着不同的病人需要不同的治疗方法——我们仍然不确定如何正确对待这一点。
但是进展很快。
先天免疫和适应性免疫
免疫系统在两个部分．
“先天”免疫系统对病毒和其他细菌反应迅速，但不是特异性的，这些细菌会用一段杀菌的炎症蛋白攻击身体。“适应性”免疫系统速度较慢，但更精确。它在先天免疫系统之后开始行动，并对入侵的细菌提供持久的防御。
当你接种了一种疾病的疫苗(如COVID)时，你在头一两天可能出现的发烧和疼痛是你的先天免疫系统在起作用。但是，对抗体的长期保护是由你的适应性免疫系统的一部分提供的，其中一个关键部分是由称为“抗体”的细胞提供的。B细胞．"
在红斑狼疮中，免疫系统的两个部分都参与其中，这两个部分都被成功地用于开发药物。今年早些时候，药品管理局批准了anifrolumab这种药物可以阻断“干扰素”，一种由先天免疫系统产生的关键蛋白质。
另一种作用于适应性免疫系统B细胞的药物叫做belimumab，几年前获得批准。不幸的是，这两种药物都不在药物福利计划范围内，因此获得的机会非常有限。
然而，我们现在知道干扰素和B细胞都很重要，所以几乎完全根除其中任何一种的强力治疗可能是有用的。这就是这种潜在的新疗法的用武之地。
已经用于治疗癌症
破坏B细胞的治疗方法用于癌症治疗像淋巴瘤。这些用途中最强大的CAR-T细胞，它训练一种天然细胞成为B细胞的杀手。
CAR-T药物的制造非常复杂，而且极其昂贵，但它们确实有效。
现在,这新报告表明使用这种方法靶向B细胞对狼疮也有效。一年前，同一组患者首次以这种方式接受治疗，在此基础上，德国医生发明了一种“自制”CAR-T疗法，并将其用于5名严重狼疮患者。
值得注意的是，所有5名患者的疾病几乎完全根除，使他们可以停止使用传统药物，比如类固醇有潜在的有害副作用。
这对其他病人意味着什么
那么，这对澳大利亚的患者意味着什么呢?但是，大多数中心都不能自己制造CAR-T疗法，所以提供这种潜在的疗法将需要一种商业方式。
然而，与其他正在开发的治疗方法相比，它可能会更快地推向市场，因为它采用了一种经过验证的方法来治疗一种新疾病，而不是从头开始。
有一天，我们甚至可以将这种治疗方法推广到其他人身上自身免疫性疾病在多发性硬化症中，B细胞定向治疗一直很有帮助，在红斑狼疮中也是如此。
这需要与风险相平衡。重要的是，短期内副作用CAR-T治疗的副作用(包括大脑和骨髓问题)可能会很严重。因此，这种治疗只能用于标准治疗无效的最严重病例，就像德国试验中的患者一样。
长期的副作用目前还不清楚，当然，在大流行的背景下，如此严重地抑制免疫系统并非没有重大风险。
针对狼疮的商业化CAR-T药物的正式试验已经进入了高级计划阶段，澳大利亚很可能是这些试验的前沿和中心，因为我们在狼疮方面的专业知识和试验友好的监管环境。有了这些进步，我们终于可以告诉患有狼疮的病人、朋友和家人，在漫长的隧道尽头看到了曙光。
