肌萎缩侧索硬化症患者自身的细胞可能提供了一种安全的途径来减缓或停止病情发展

根据休斯顿卫理公会研究所和马萨诸塞州总医院的一项研究，移除肌萎缩性侧索硬化症患者自身的功能障碍细胞，修复它们，然后把它们放回患者体内，是一个安全、耐受性良好的过程，已被证明可以减缓或阻止少数患者的疾病进展。

这项研究最近发表在该杂志上神经学:神经免疫学和神经炎症学该研究是一项随机、安慰剂对照的2a期试验，有12名参与者，然后是一项开放标签试验。但COVID-19大流行的不可预测性中断甚至停止了全国各地的许多研究项目，导致双盲试验的参与者减少到7人，6个月开放标签试验的参与者减少到8人。

7名ALS患者完成了第一组随机安慰剂对照试验，8名患者参加了第二组开放标签部分的研究。两组患者体内都有功能失调的调节性t细胞(treg)被移除。当功能正常时，treg有助于减少炎症。除了安慰剂对照组外，研究人员将所有有缺陷的treg细胞扩大以恢复其功能，然后将它们注入患者体内，同时注入低剂量的白介素-2以帮助增强免疫系统。

结果显示，Treg治疗是100%安全和可耐受的，并且在ALS患者体内保持了一年多的生物活性。这些治疗还减缓或阻止了大多数参与者的疾病进展。

参与者包括休斯顿卫理公会的患者Darci Garcia(第1组)和John Lay(第2组)，他们都报告在临床试验治疗期间和治疗后短时间内ALS的进展减缓。

首席研究员Jason Thonhoff博士说:“我们期待一个更大的临床试验，这将允许对临床疗效进行适当的评估，并进一步描述这种疗法的长期安全性。”“这些在少数患者身上的早期结果是有希望的。”

这项最新Treg试验的开放标签部分导致了一份衍生出版物，报道了两种可能有助于追踪ALS的生物标志物的识别疾病进展并测量肌萎缩侧索硬化症疗法的效果。