对于老年痴呆症患者来说，一种有争议的药物带来了希望

53岁的米歇尔·霍尔(Michele Hall)正处于法律事业的巅峰。她刚送三个孩子上大学。在结婚近30年之后，她和丈夫doug还有几十年的婚姻，这对夫妇期待着再庆祝30年。

然后是令人震惊的诊断结果。米歇尔患有阿尔茨海默病。

疾病迫使她提前退休。米歇尔从法律界的大律师变成了全职病人。她被迫放弃了驾驶执照。她的独立性。她的超声速阅读能力。她的家人每天都在担心阿尔茨海默症接下来会发生什么。

米歇尔被诊断出的年龄比大多数人都要小，但在这两年的大部分时间里，她的家人一直在经历着一个在佛罗里达州并不罕见的故事。大约有58万佛罗里达州人患有阿尔茨海默氏症，这种疾病会导致痴呆症，并导致患者随着时间的推移失去大脑功能。

如果说霍尔的病情让人震惊，那么对于阿尔茨海默病患者来说，这也是一个独特的时刻——一个充满希望和争议的时刻。

去年，美国食品和药物管理局初步批准了一种药物，这种药物可能不仅能缓解阿尔茨海默氏症的症状，还能减缓疾病的发展。

这种药物名为Aduhelm或aducanamab，是fda近20年来首次批准阿尔茨海默病药物。

一些阿尔茨海默氏症专家和科学家严厉谴责了Aduhelm的批准。为该机构提供建议的独立委员会的三名成员辞职以示抗议，其中一名成员称这是“我印象中(食品和药物管理局)做出的最糟糕的批准决定。”该委员会没有一个成员建议在没有进一步研究的情况下批准该计划。

其他医生和阿尔茨海默病协会(Alzheimer's Association)等倡导组织称赞该机构的行动向前迈出了一步，在继续进行测试的同时给了患者更多选择。

夹在中间的人正是药物想要帮助的人。受此影响，美国联邦医疗保险和医疗补助服务中心(Centers for Medicare and Medicaid Services)在4月宣布，它不会为大多数患者支付Aduhelm的费用。

像霍尔这样的家庭现在必须决定他们是否愿意自掏腰包——每年高达28000美元——购买一种在阿尔茨海默病治疗领域相对无望的神奇药物。一个减缓一种疾病传播的机会这种疾病夺走了人们的身份密码。

或者它可能根本没有任何好处。

毁灭性的诊断

两年前，米歇尔和其他努力奋斗、生活富裕的海牛县专业人士一样。她在布雷登顿郊区有一所房子。三个成年的孩子。作为海牛县警长办公室的总法律顾问，一份要求很高的工作。

但慢慢地，大约从四年前开始，她对自己生活的牢牢控制开始松动。首先，这是难以察觉的:她会在这里或那里忘记一些文件。但最终，情况变得如此糟糕，以至于开庭日期这样的重大事件开始从她的脑海中消失。

2019年底，她去看医生。她记得，当她试着填写登记表时，看到的是一系列平行线，而不是文字。

在早期的测试中，她的健康状况基本上没有问题。这是一个共同的经历对许多阿尔茨海默氏症患者来说，这是一条令人沮丧、曲折的诊断之路。

但在2020年11月，米歇尔去了杰克逊的梅奥诊所做脊椎穿刺。医生向这对夫妇保证，这是给她做的例行检查家族病史从年龄来看，米歇尔不太可能患有记忆障碍。

感恩节前两天，正在处理妻子医疗信息的道格打开了他的电子邮件:米歇尔患有阿尔茨海默氏症。

道格整个周末都在悄悄地把这个消息告诉他们的孩子们。那个星期天，他和孩子们聚在宽敞的客厅里，告诉米歇尔她的诊断结果。

“这是我做过的最困难的事情，”她丈夫说。“你怎么告诉相恋28年的伴侣，他们得了绝症?”

起初，米歇尔的家族没有阿尔茨海默氏症的病史，她不知道该如何应对。一旦她承认这是真的，她挣扎了几个星期，不知道该如何继续前进。

她找到了一个和她一样的幸存者社区，并开始向国会议员，州议员，任何愿意倾听的人讲述她的诊断。

她开始积极参与佛罗里达州阿尔茨海默病协会的活动。她和道格对即将问世的治疗方案的新闻痴迷不已。

然后，在2021年6月，FDA让他们的梦想成真。

专家分

许多人说，阿尔茨海默病最残酷的部分是它的不确定性。

一开始，我们不知道早期症状(放错了词或钥匙)仅仅是疲劳的迹象还是更糟糕的情况。诊断出来后，还剩多少时间是不稳定的——在一个人的幽默感变得模糊之前，在一个孩子的名字之前，然后是他们的脸，永远地消失之前。

在Aduhelm获批一年后，它的成本和疗效给阿尔茨海默病患者增加了更多的不确定性。

前提是他们能拿到。

专家们同意Aduhelm可以减少大脑中淀粉样斑块的数量，这种物质被认为与疾病的进展有关。

但目前尚不清楚Aduhelm攻击淀粉样斑块的能力是否真的减缓了进展。

两项针对该药物的大型临床研究得出了相互矛盾的结果:一项发现了服用Aduhelm的患者认知能力下降速度较慢的可能证据，另一项发现该药物没有任何益处。Biogen提前结束了这两项研究。

美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)“加速批准了阿杜赫尔姆——这意味着有一些临床证据表明它可能对患者有益。”如果未来的测试不能证明这种药物的疗效，fda可能会将Aduhelm从市场上撤下。

哈佛医学院(Harvard Medical School)和布里格姆妇女医院(Brigham and Women’s Hospital)的神经疾病教授丹尼斯·塞尔科(Dennis Selkoe)博士说，认为Aduhelm会按照自己的意愿行事是合理的。

“所有的证据都表明，淀粉样蛋白首先会积累到很高的水平，”塞尔科说，他是阿尔茨海默氏症分子基础研究的领军人物。“因此，在我看来，降低淀粉样蛋白水平最终应该会减少患者的衰退。”

他理解为什么人们对数据有意见。“但我认为这是一个完美是可能的敌人的例子——我们正在努力得到一些东西，帮助数百万人失去他们最人性的品质，”他说。

南加州大学阿尔茨海默病研究中心主任朗·施耐德(Lon Schneider)查看了Aduhelm目前的数据，得出了不同的结论。

他说，这种药物很有可能没有任何好处。在试验中，大约40%接受高剂量注射的患者出现了脑出血或肿胀。

“如果你问，‘我该给谁开(Aduhelm)处方?’”施耐德说。“那就没有人了。”

"我不妨试试"

霍尔夫妇知道科学是复杂的。对他们来说，这是一种药物起作用的机会——如果你有机会，无论多么渺茫，你不会抓住它吗?

米歇尔说:“没有别的办法了。”她指的是阿尔茨海默氏症药物的选择有限。“所以我不妨试试这个。”

在圣彼得堡第四街的一家诊所里，这对夫妇每个月都会花一个半小时，一边看《老友记》(Friends)的重播，一边给米歇尔的手臂注射Aduhelm。

对许多人来说，单是治疗的价格标签就构成了一个不可逾越的障碍。它的花费超过了公立大学一年的平均学费。

“现在，包括我自己在内，没有人能负担得起，”65岁的奥兰多居民芭芭拉·查尔斯(Barbara Charles)说，她在快50岁时被诊断出患有阿尔茨海默氏症。“这差不多就是我每个月的社保收入——你有药吃，但你活不下去。”

她补充说:“如果这种药物现在就在货架上，那么花巨资研发它有什么意义呢?”

Biogen的一位发言人指出，虽然对许多人来说，Aduhelm的覆盖范围有限，但通过一些私人保险公司可以在商业上购买。他补充说，符合资格要求的阿尔茨海默病患者也可以参加该公司即将进行的药物试验。

然而，在研究期间，参与者有50%的机会接受安慰剂，这可能会持续数年。霍尔夫妇不想赌米歇尔的病情在那段时间进一步恶化。

道格说:“我们感觉很糟糕，因为显然有很多人买不起。”“但我们会尽一切努力为米歇尔的未来投资。”

米歇尔说，到目前为止，她还没有出现任何副作用。

在进行了两次治疗后，这对夫妇收到了令人惊讶的消息:Biogen将负责米歇尔其余的治疗方案。

Biogen发言人表示，这是因为该公司决定向所有在今年4月8日之前开始治疗的患者免费提供Aduhelm。

更多治疗正在进行中

假设Aduhelm并不是阿尔茨海默症患者一直在等待的答案。donanemab会成为下一个伟大的希望吗?Gantenerumab吗?

这些药物的试验数据，以及其他几种即将推出的旨在攻击淀粉样斑块的治疗方法，预计将于本月公布。

南加州大学的施耐德说:“如果其中一种药物在统计上显示出显著的效果，就会给这个问题带来新的生机。”

其中一个已经显示出了希望。

两周前，百健(Biogen)和总部位于东京的卫材制药(Eisai)宣布，他们正在开发的另一种阿尔茨海默病药物lecanamab在一项大型晚期临床试验中减缓了患者的认知能力下降。

尽管该药物尚未获得批准，但其结果提供了迄今为止最有力的证据，即去除斑块可以减缓疾病。

阿尔茨海默氏症协会称这一发现是“迄今为止治疗阿尔茨海默氏症潜在病因的临床试验中最令人鼓舞的结果。”

道格相信，阿尔茨海默氏症总有一天会像艾滋病毒一样——一种曾经是死刑判决的诊断，但现在可以用一种药物来控制，这种药物可以有效地减缓其进展，让人们过上健康的生活，没有症状。

但对于他的妻子来说，时间不等人，她有时很难感受到道格的希望。

米歇尔说:“他会告诉你，太阳是灿烂的，但其实不是。”

“不，它闪闪发光，”她丈夫微笑着回答。“你只是看错了。”

2022年坦帕湾时报。
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