血液测试可以为儿童癌症提供更明智的治疗方法
一项新的研究报告称，一项简单的血液检测可以帮助指导儿童癌症横纹肌肉瘤的治疗。
研究人员发现，“液体活检”血液检测可以发现癌症复发的迹象，评估疾病的严重程度，并有助于指导药物的选择。
在治疗前接受血液测试的儿童中，约有四分之三的人在他们的癌症中显示出关键的基因变化，其中一些可能会对儿童的治疗产生影响。
国际试点研究导致更大规模的试验
这些有希望的发现是一项国际合作试点研究的一部分，该研究已经被推进到一项大型国际临床试验中。
横纹肌肉瘤是一种罕见的癌症，主要发生在儿童身上。在这些复发或癌症扩散的儿童中，只有不到三分之一能存活下来。
这项研究由伦敦癌症研究所的科学家领导，涉及血液和血液组织样本来自欧洲不同中心的28名横纹肌肉瘤患者，以及对小鼠的研究。
循环肿瘤DNA检测
研究人员评估了测量癌细胞进入血液的DNA是否可以跟踪肿瘤的进展和侵袭性，并且与传统的组织活检相比，对儿童来说是一种更快、更少痛苦的选择。
这项研究发表在JCO精准肿瘤学．
在分析患者样本之前，研究人员首先在实验室对小鼠进行了液体活检。他们能够通过测量横纹肌肉瘤小鼠的循环肿瘤DNA成功地检测和监测肿瘤生长。该研究表明，在将小鼠带到患者身上之前，可以使用液体活检来测试治疗策略。
四分之三的儿童出现了关键的基因变化
研究人员随后查看了患者样本。在这项研究中，大约18名儿童在治疗前采集了血液样本，并在治疗期间进行了多次血液测试，以跟踪他们的疾病进展情况。
大约四分之三(18人中有14人)的儿童在治疗前接受了血液测试，结果显示他们的癌症发生了关键的基因变化。一些基因变化可能会改变他们的护理，比如MYOD1和TP53基因的突变，这两种基因与横纹肌肉瘤的快速进展有关。这些病人可以从更积极的治疗中获益。
研究人员还发现，与癌症没有扩散的患者相比，癌症已经扩散到淋巴结和身体其他部位的患者，治疗前血液中循环的癌症DNA水平更高。对于在身体较难治疗的部位发现的癌症，与在较有利部位发现的癌症相比，情况也是如此。
预测对治疗的反应
研究人员认为，检测血液中循环肿瘤DNA水平的增加预示着对治疗的不良反应。使用液体活检来监测患者可以成功地确定治疗效果如何，并确定可能需要进一步干预的患者。
各种研究表明，液体活检可用于监测成人癌症，如乳腺癌和前列腺癌，但研究其在儿童癌症中的应用则较为有限。该可行性研究表明潜在的好处使用液体活检来追踪儿童癌症横纹肌肉瘤。
虽然研究结果很有希望，但试点研究只涉及少量患者，研究人员警告说，这些发现应该在更大规模的临床试验中得到验证，他们已经计划在下个月在国际上启动临床试验。
ICR在儿童、青少年和年轻人的癌症研究方面处于领先地位。我们的研究人员在家庭慈善合作伙伴的支持下，在改变这些毁灭性疾病治疗方式的国际研究工作中发挥着关键作用。
“判断预后和指导治疗的关键工具”
研究负责人、伦敦癌症研究所分子病理学教授Janet Shipley教授说:“液体活检有可能改变我们监测和治疗儿童横纹肌肉瘤的方式。我们希望这些简单的血液检测可以成为一种侵入性更小的组织活检的替代品，并成为帮助判断预后和指导治疗的关键工具。
“我们早期的试点研究结果表明，液体活检可以发现复发的早期迹象，评估疾病的严重程度，并有助于指导药物治疗的选择。我们很高兴能将这些发现应用到涉及更多儿童的国际临床试验中，我们希望能够实现使用液体活检的潜力，使儿童癌症治疗更智能、更友善。”
“提供量身定制的治疗”
伦敦癌症研究所首席执行官Kristian Helin教授说:“我们对液体活检在改善癌症治疗方面的潜力感到兴奋。它使我们能够密切和敏感地监测疾病如何随着时间的推移而演变。我们希望这些血液测试可以帮助医生治疗癌症患者，通过预测和快速反应肿瘤的发展。看到液体很令人鼓舞活组织检查这项技术应用于患有横纹肌肉瘤的儿童，我希望它能帮助为这些患者提供量身定制的治疗，并最终提高生存率。”
爱丽丝·韦克林死于横纹肌肉瘤时只有7岁。她的父母莎拉·韦克林和大卫·韦克林成立了慈善机构爱丽丝之弧，以资助研究，寻找治愈横纹肌肉瘤的方法，并开发更好的治疗方法。
萨拉和大卫说:“这项研究对受横纹肌肉瘤影响的家庭非常重要试点研究是有前途的。通过血液测试来检测和预测疾病发展路径的可能性将彻底改变游戏规则。是时候让这成为治疗儿童癌症的普遍做法了横纹肌肉瘤．这是一种更有效、侵入性更小的方法来监测这些儿童的疾病。我们很高兴继续投资下一阶段的研究，在国际临床试验的背景下验证这些发现。”
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