白血病治疗婴儿突破

婴儿白血病可以得到一组新的治疗方法后,科学家利用基因工程复制基因缺陷中发现的疾病。

急性髓系白血病是一项高风险的癌症影响两岁以下儿童。

科学家首次发现与癌症有关的生物标志物大约二十年前。

现在他们首次使用基因工程制作模型的故障这意味着他们可以研究它生物学机制解决潜在的药物靶点。

“这是第一步寻找治疗这种罕见但致命形式的儿童白血病,”塞布丽娜托西伦敦布鲁内尔大学博士说。

“通过生成一个体外模型,这种类型的白血病,我们提供的工具进一步调查。它使我们能够识别潜在制药可能导致新的治疗目标。”

在英国每年约100名儿童被诊断为急性髓系白血病(aml)。没有单一的“去”treatment-doctors尝试不同的化疗和组合骨髓(干细胞)移植。几乎没有年幼的孩子生存时间超过三年。

太多的基因MNX1产品中发现婴儿急性骨髓性白血病携带一个特定基因改变托西博士在2000年发现的。但由于该病主要影响婴儿,很难收集到足够的癌细胞从病人的研究中,科学家也不甚了解,这种基因是如何工作的。她的团队已经利用基因编辑让细胞模型包含的遗传改变企业MNX1可以重新创建一遍又一遍。这意味着科学家现在可以研究它,看看它是如何工作的分子水平上,这将有助于突出的新疗法。

“由于基因组工程技术的最新进展,小说小鼠和人类的模型已经被开发出来,”这项研究发表在《华尔街日报》说肿瘤形成。“白血病生成机制因此开始被发现,包括确切的影响发展的窗口和MNX1的角色。理解细胞遗传学、分子和临床特征的t(7; 12)将对有针对性的治疗干预措施铺平了道路。”

“儿童,标准疗法现在基本上是与成人相同。化疗和,在某些情况下,干细胞移植,”博士研究员丹尼斯拉古萨解释道。“所以,希望我们可以确定一些特定于这个特定类型的白血病治疗更有效,而不是咄咄逼人。”