到2030年，针对昏睡病的新型单剂治疗方法可能有助于消除该疾病的传播

发表在《科学》杂志上的一项新研究表明，一种新的单剂量口服昏睡病治疗方法与目前的治疗方法一样有效，并可能成为到2030年消除疾病传播的关键因素《柳叶刀传染病》

昏睡病或人类非洲锥虫病(HAT)是一种被忽视的热带疾病，如果不及时治疗，可能会致命。冈比亚非洲人类锥虫病(g-HAT)形式的该病在西非和中非各国均有发现，大多数病例发生在刚果民主共和国。

在2019年之前，对疾病早期患者的治疗是连续7天以上每天注射，对疾病晚期患者的治疗是连续7天静脉滴注，这需要住院治疗。患者还需要接受脊髓穿刺，从脊柱收集液体，以诊断昏睡病的阶段，以确定最合适的治疗方法。2019年推出了非昔硝唑，这是由被忽视疾病药物计划(DNDi)开发的一种10天口服药物，作为该疾病的两个阶段的一线治疗，但它的使用仍然需要熟练的工作人员，而且经常需要住院治疗。

这项新的前瞻性研究观察了口服一剂量的阿奇博乐(一种由DNDi和赛诺菲联合开发的药物)治疗g-HAT的疗效。

昏睡病威胁着撒哈拉以南非洲数百万人。许多有患病风险的人生活在偏远的农村地区，那里很少有机会获得适当的卫生服务，在那里阿科齐博乐有可能彻底改变昏睡病的治疗方法。它是单剂量使用的，对疾病的每个阶段都有效，从而消除了目前对最易受疾病影响的人存在的许多障碍，如侵入性治疗和到医院或诊所的长途旅行，并为在村庄一级采用筛查-治疗方法打开了大门，”DNDi非洲人类锥虫病临床项目负责人、该研究的第一作者Antoine Tarral博士说。

在这项研究中，从刚果民主共和国和几内亚的10家医院招募了患者，给208名患者服用了960 mg口服剂量的阿齐博乐;167例诊断为晚期HAT, 41例诊断为早期/中期g-HAT。这些患者被随访了18个月，以观察治疗是否成功。

研究人员发现，在治疗18个月后，95%(159/167)的晚期g-HAT患者用阿齐博乐治疗后得到治愈(在体液中没有锥虫，一种引起g-HAT的显微镜寄生虫)。早期和中期患者100%(41/41)治疗成功。对结果的分析发现，它们与以前的HAT治疗——硝呋替莫依氟鸟氨酸联合治疗(NECT)的94%的成功率相似。

与治疗相关的副作用比例较低，所有事件均为轻度或中度。本研究未发现与药物相关的显著安全信号。

“世界卫生组织已经设定了一个目标，要通过阻断这种疾病的传播，在2030年之前消除g-HAT。尽管非洲各地的病例正在减少，但这将是一项挑战，我们认为，使用阿奇博罗可能是未来努力实现我们消除疟疾的共同目标的一个关键工具，”该试验的首席研究员、刚果民主共和国金沙萨卫生部前被忽视热带病专家顾问Victor kde Betu Kumeso博士说。

作者承认他们的研究有一些局限性，主要是缺乏控制臂。由于将g-HAT患者纳入临床试验具有挑战性，因此根据欧洲药品管理局的建议，本研究设计为单臂试验，没有比较器或对照器。由于纳入HAT患者的挑战，样本量基于在合理的时间范围内的最大可行登记临床试验鉴于发病率的急剧下降。目前正在进行一项双盲研究，调查在血清学上疑似但寄生虫学上未证实的病例中使用阿齐博乐与安慰剂的对比，以获得进一步的安全性数据。

加拿大舍布鲁克大学的Jacques Pepin教授没有参与这项研究，他在一篇相关评论中写道:“阿科兹博乐结合了锥虫类药物所需的所有品质:口服吸收好，半衰期长，进入中枢神经系统良好，很少有严重的不良反应。纯粹主义者会说，没有根据目前的标准对阿科兹博勒进行评估，因为该研究不是随机试验，没有对照组，参与者人数也很少。但是，考虑到HAT患者数量的急剧减少和分布在广阔的领土上，特别是在刚果民主共和国，这些都是难以克服的挑战。基于这些原因，作者采取了一种务实的方法。阿科兹博雷代表着在治疗这种被忽视疾病方面的一项非凡进步，可能是阻断HAT传播的关键。”