尿液碳酸氢盐测试为囊性纤维化患者CFTR功能提供了新的、安全的定量

一项针对50名囊性纤维化(CF)成年患者的研究发现，尿液碳酸氢盐排泄可能提供一种新的、简单、安全的量化囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)功能及其药理学改善程度的方法。这项研究发表在内科学年鉴。

管理囊性纤维化随着最近针对致病机制的疗法的引入，情况发生了变化。囊性纤维化跨膜电导调节(CFTR)调节剂，包括elexacaftor, tezacaftor和ivacaftor，是增强或纠正CFTR通道功能障碍的新型药物。它们还可以部分恢复CFTR功能。

汗液氯化物浓度的测量是评估CFTR体内功能最常用的方法。然而，汗液氯化物与临床疾病特征关联不大，耗时长，需要有经验的工作人员，且个体间差异大。CFTR存在许多其他生物标志物，但其复杂的方法限制了其临床应用。

肾功能不全可能与CF有关，可通过试验量化来测量碳酸氢肾分泌物肾中通过penddrin产生的分泌物CFTR对于pendrin的功能和调节是完全必要的，pendrin在CF中导致排泄过量碳酸氢盐的能力受损。这些患者口服碳酸氢钠后增加肾碱排泄的能力降低，使挑战试验成为一种潜在的选择药物治疗监控。

丹麦奥胡斯大学的研究人员对50人进行了研究成人患者中与CF一起开始使用elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor进行CFTR调节剂治疗，以评估基线时挑战性碳酸氢盐排泄与临床特征之间的关系，量化CFTR调节剂药物诱导的挑战性碳酸氢盐排泄在治疗6个月后的变化，并表征个体内变化健康的成年人．

作者在elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor治疗前和治疗后6个月急性口服碳酸氢钠后评估和量化了尿液碳酸氢盐排泄。他们发现尿液碳酸氢盐排泄障碍与CF疾病特征相关。使用elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor使碳酸氢盐排泄增加到对照组参与者的70%左右。

根据作者的说法，他们的早期评估表明，挑战尿碳酸氢盐排泄提供了一种新的、简单和安全的功能评估，量化CFTR功能降低的生物学后果和药物治疗后功能恢复的程度。