急性髓系白血病:德国范围内的临床试验挑战国际护理标准

在异基因干细胞移植治疗急性髓系白血病(AML)之前，完全缓解目前仍被认为是治疗的金标准。

一项德国范围内的临床试验现在首次表明，这种方法对无病生存期或总生存期没有好处。另一种方法是顺序调节，然后立即进行干细胞移植，可以减少副作用并缩短住院时间。

这一重要结论是由德累斯顿大学医院Carl Gustav Carus Carus和德累斯顿国家肿瘤疾病中心(NCT/UCC)的研究人员领导的试验得出的。该试验由DKMS作为制药赞助商促成和组织，并得到白血病研究联盟(SAL)和德国移植合作研究小组的支持。

德累斯顿大学医院干细胞移植部门负责人兼DKMS临床试验部门负责人Johannes Schetelig教授于12月11日在路易斯安那州新奥尔良举行的世界最大的血液学大会-第64届美国血液学学会(ASH)年会和博览会上介绍了这项试验的发现。

这项研究也发表在该杂志上血．

直到现在，病人急性髓系白血病已经接受了大剂量化疗，试图将疾病减少到没有白血病细胞(完全缓解)在非患者(异基因)移植前血液干细胞．

在德国范围内的一项大规模试验中，一组研究人员现在已经能够证明，先前针对的完全缓解并没有为总生存期和无病生存期带来任何显著优势。相反，该试验表明，如果有hla兼容的供体，12天的前期化疗后立即移植可产生类似的治疗结果，副作用更少，住院时间更短。

“我们的试验结果挑战了白血病治疗的国际标准，也让我们感到惊讶，”该试验的首席教授Johannes Schetelig强调说。他们建议，如果有hla兼容的干细胞供体，即使是白血病，也应该尽快进行移植细胞仍能在病人体内检测到。在没有寻求完全缓解的情况下立即移植可以减少总体副作用，缩短住院时间。”

“异基因干细胞移植是难治性或复发性AML患者最有效的治疗选择。以前的完全缓解的目标只能在大约50%的患者中实现，即使进行了强化化疗。如果相应的治疗不成功，德国的患者通常接受进一步的治疗，但成功的几率同样不令人满意。或者，完全缓解的目标可以被忽略，在适当的预处理后，可以直接提供干细胞移植，”Münster大学医院骨髓移植部门负责人、首席作者Matthias Stelljes教授说。

“在其他医疗保健不太全面的国家，干细胞移植通常在完全缓解失败后不进行，也是出于成本原因。因此，消除这一成本密集的中间步骤可能为全球更多AML患者提供干细胞移植的可能性，在许多情况下，这是治愈的唯一机会。”

在临床试验中，意向治疗人群包括276名成年AML患者，由于对初始化疗反应不良或复发而计划接受异基因干细胞移植。在所有患者中，都已经找到了供体，或者供体搜寻已经进行得很顺利。试验参与者被随机分为两组，人数大致相等。

1组患者在移植前尝试完全缓解。第2组患者接受了12天的预备治疗，如果有供体，立即进行移植。

在第一组中，46%的患者实现了完全缓解。在5%的患者中，通过大剂量化疗进行第二次尝试以实现完全缓解;其余患者接受预备治疗和干细胞移植，没有进一步尝试。在第1组中，移植起始的中位时间为8周。在第二组中，移植在平均四周后进行。

移植后1年无白血病生存率在两组之间无显著差异(69% vs. 71.5%)，纳入试验后1年和3年的总生存率也无显著差异(分别为71.9% vs. 69.1%和54.2% vs. 51%)。

Carl Gustav Carus大学医院的医学主任Michael Albrecht教授说:“AML治疗在保持良好治疗效果的同时减少副作用和住院治疗的前景是开创性的。”

“目前的试验是一个令人印象深刻的例子，表明德累斯顿的癌症研究正在产生动力，全世界的患者都从中受益。就在25年前，几乎没有人会想到这一点。”