早期临床试验会导致降低死于罕见的和激进的急性早幼粒细胞白血病(APL)

肿瘤学家的使用一个简化治疗方案,以及所提供的管理建议和24/7支持有限和专用群学术疾病专家,导致一个戏剧性的下降早死于急性早幼粒细胞白血病(APL)。

多中心前瞻性试验的发现是由ECOG-ACRIN癌症研究小组(研究EA9131)。的主要目的是减少感应(天2-35)死亡率估计30%到15%或更少。研究EA9131遇见它的主要目标,死亡率仅为3.5%。

首席研究员阿南德·Jillella医学博士提出了独特的协同护理模式12月11日在第64届美国血液学学会(灰)年度会议和博览会在新奥尔良。

“标准化算法和专家支持降低APL患者的早亡,并提高了整体生存,“Jillella博士说,医疗肿瘤学家和APL专家乔治亚州奥古斯塔大学癌症中心和佐治亚医学院。“大多数肿瘤学家目前缺乏简化护理指导和制度路径管理改善建议病人的结果。"

APL,急性髓系白血病(AML)的亚型,是极其罕见的,只有在美国每年大约有3000新发病例,治疗不同于大多数其他类型的AML的治疗。因此,许多供应商缺乏熟悉如何治疗这种疾病。

提示急性骨髓性白血病的诊断和治疗是至关重要的,因为病人可以快速开发危及生命的血液凝结或出血问题如果不是紧急处理。与进步在过去的十年里,三氧化二砷和非化学疗法药物称为微分代理,比如all-trans-retinoic酸(ATRA),现在标准的急性骨髓性白血病的治疗。这些治疗方法是非常有效的;然而,早期的死亡率在APL高30%。

“与我们目前的疗法,APL,以前我们的一个致命的白血病,现在是可以治愈的,当这种情况发生时,人们维持他们的生活质量和回到做以前做的事。但这些治疗引起的副作用不典型的标准化疗,可导致死亡。因为大多数人死于APL出现在治疗的前30天,如果病人在第一个月,这是一个本垒打,”Jillella博士说。

早死的三个最常见的原因在诱导期出血,感染,和分化综合征,后者引起的并发症,治疗的发展。其他死亡率的危险因素包括年龄(超过60年),共病情况,尤其是肥胖,APL的复杂性在演讲。

“在我看来,许多早期死亡率APL是可以预防的,我不认为有任何理由对大多数病人死亡,“Jillella博士说。“熟悉潜在并发症的临床医生的参与是至关重要的。”

EA9131协作治疗模式提供接触疾病专家建议调整或个性化的方法基于患者的标准治疗疾病状态和风险因素。共有202名患者参与试验;62六点领先学术中心和140年37岁社区医院通过美国国家癌症研究所(NCI)社区肿瘤学研究项目(NCORP)。

没有排除资格根据患者的年龄和一般健康状况。

“临床试验APL患者倾向于招收年轻没有并存状况,而普通人群的APL患者往往是老年人和并发症,“Jillella博士说。“然而,因为很多病人目前医院的医生不熟悉管理APL的错综复杂,他们可以受益于有经验的人的指导。”

7人死亡(3.5%)发生在诱导期,由于分化综合症,有四个领导中心和三个社区网站。6 7例死亡的老年人(69 - 91年)。

一年存活率为94.5%,学术和社区中心没有区别。

”Jillella博士已经证明了,通过提供指导,我们才能真正优化APL患者的护理和预防早期死亡,“说ECOG-ACRIN白血病委员会主席塞琳娜m .鲁格尔手枪,医学博士研究的APL专家在费城宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心。

“这个模型为我们提供了一个框架来提高其他复杂疾病患者的护理不能参与临床试验或者即使他们前往学术医疗中心有限的资源或重大医学并存病。”

“基于这些结果,我们正在评估其他方法为复杂的白血病患者提供指导帮助和治疗,“鲁格尔手枪博士说。”此外,这项研究的结果提供了洞察治疗修改APL患者重要的并发症,达到缓解没有额外的毒性。”