40年的临床试验:以每年326美元的价格获得了1420万生命年

根据一项新的分析，在美国国家癌症研究所(NCI)的国家临床试验网络(NCTN)中进行的成人临床试验估计在过去四十年中延长了美国癌症患者的生命至少1420万生命年。重要的是，该研究估计，这些收益的成本相当适中:每增加一个生命年，联邦投资大约326美元。

研究结果发表在临床肿瘤学杂志．这项分析是由NCTN之一的SWOG癌症研究网络的研究人员领导的临床试验这些研究是由美国国立卫生研究院(NIH)下属的国家癌症研究所资助的。

研究小组还量化了NCTN试验结果所产生的一些巨大的临床和科学影响。总的来说，研究人员确定了自1980年以来进行的162项III期试验均取得积极结果。被分析的162项研究的主要发现被引用在科学文献截至2020年底，该试验超过16.5万次，87.7%的试验在后续试验中被引用为证据癌症广泛使用的指南中提出的护理建议。

Joseph M. Unger博士是SWOG健康服务研究员和弗雷德·哈钦森癌症中心的生物统计学家，他是这项工作的主要作者。

“这项工作清楚地说明了公共资助的影响癌症研究昂格尔博士说。“当我们讨论基础设施投资时，也要考虑科学基础设施，这很重要。在美国，nci赞助的网络组织几十年来一直是临床研究科学基础设施的重要组成部分，并为临床研究带来了难以置信的价值癌症患者以及美国纳税人。”

为了估计从NCTN研究中获得的生命年数，研究小组查看了由四个成人网络小组(或其前身)进行的试验:肿瘤临床试验联盟、ECOG-ACRIN癌症研究小组、NRG肿瘤学和SWOG癌症研究网络。这些小组与儿童肿瘤小组一起进行儿童癌症研究，是一个网络的核心，与NCI社区肿瘤研究计划(NCORP)一起，在美国及其他地区的2200多个学术和社区治疗地点进行临床试验，他们在半个多世纪以来一直在进行有效的癌症新疗法的公共资助研究。

NCI主任Monica M. Bertagnolli医学博士说:“首先，我们赞扬参与临床试验的患者的慷慨和勇气。”“这项工作清楚地表明，从事这项工作的人对社会做出了巨大贡献。我们也感谢临床提供者和其他护理人员的工作，他们超越了通常的护理，使临床试验成为可能。这一结果证实了NCTN和其他网络在改善癌症患者前景方面的关键作用，并朝着我们在25年内将癌症死亡率降低一半的目标迈进。”

对于目前成人NCTN组工作的分析，研究人员确定了随机的3期研究，其主要结果发表于1980年或之后，报告了有利于实验性治疗的时间依赖结果的改善。他们分析的162项试验共纳入了108334名患者。

对于每一项在实验组显示总体生存益处的试验，研究人员使用国家癌症登记处和生命表数据将益处映射到美国癌症人群中。

到2020年，这些试验增加的1420万生命年占美国1980-2020年因癌症而损失的3.368亿生命年的4.2%。研究人员进一步预测，到2030年，这组已经完成的研究将为患者增加2410万生命年。

进行这些试验的联邦投资总额是根据四个NCTN小组估计资金的公开数据计算出来的——在这40年里，联邦投资总额为46.3亿美元。将这个46.3亿美元的数字(平均每年投资约1.16亿美元)放在背景下看，仅在2015年，美国在癌症治疗上的花费就达到1830亿美元，而2015年美国成人癌症死亡所损失的生命年总数估计导致了944亿美元的未来收入损失。

试验结果对临床护理的影响是通过确定试验结果是否在主要临床指南中或在美国食品和药物管理局(fda)批准的新药包装说明书中被引用为支持推荐治疗的证据来衡量的。总的来说，87.7%的试验结果被用于支持推荐的临床护理。试验结果的整体科学影响是通过确定每项研究结果的主要报告在谷歌Scholar上被引用的频率来评估的。到2020年，162项试验总共被引用165336次，几乎所有试验(90.1%)都发表在高影响力的科学期刊上。

作者承认，每个生命年获得的326美元的联邦投资数字不包括所有成本，并指出初步药物发现和早期测试的成本不包括在分析中，也不包括进行这些试验的全部成本，包括临床机构承担的成本和研究人员的时间和精力。

另一方面，作者还讨论了患者从这些和其他NCTN临床试验中获得的多种额外益处，这些益处没有被统计在内。

“这些试验也以难以衡量的方式做出了重大贡献，”昂格尔博士补充说。“例如，阴性试验对于显示不应该使用哪些治疗方法至关重要，联邦资助的研究小组也为指导新一代临床研究人员提供了关键机会。对于患者来说，这些试验通常为服务不足的患者群体提供治疗，而这些患者群体在行业赞助的试验中可能无法获得治疗。”