发现一种对难以治疗的自身免疫性血液疾病有效的药物

根据包括乔治敦大学医学中心在内的全球开展的ADVANCE IV临床试验报告的结果，服用efgartigimod(一种正在研究用于治疗慢性原发性免疫性血小板减少症(ITP)的药物)的患者，与服用安慰剂的患者相比，在血小板计数方面表现出明显更大的改善，而血小板计数对于凝血和止血至关重要。

ITP患者有一种称为免疫球蛋白G (IgG)的自身抗体(针对人体自身蛋白质的抗体)，它可以增加血液循环中血小板的清除率，也可以减少血小板的产生。ITP很难治疗，特别是对以前的ITP治疗反应不佳的患者。

研究结果于2022年12月11日在新奥尔良举行的美国血液学学会年会上由凯瑟琳·布鲁姆博士发表，她是乔治敦大学医学副教授，也是国际ADVANCE IV研究的首席研究员。

ADVANCE IV研究的结果为efgartigimod作为ITP治疗的潜在益处提供了重要的答案。在治疗ITP方面仍有大量未满足的需求，”Broome说。“ITP还与使人衰弱的疲劳有关，并可能对健康产生重大影响心理健康包括焦虑、恐惧和抑郁，这就是为什么找到额外的治疗方法来治疗这种疾病是如此重要。”

据估计，美国每年新诊断的ITP病例约为每10万人3.3例。青春期到60岁之间，ITP在女性中更为常见。

Efgartigimod具有新颖的作用机制。它降低了IgG的水平，但不影响重要的免疫系统成分，如淋巴细胞、IgG的产生或身体的先天免疫系统。

ADVANCE IV是一项三期双盲临床试验，在北美、欧洲和日本招募了131名患者。参与者被随机分配接受efgartigimod或安慰剂，共24周。所有参与试验的患者的血压都很低血小板计数在被随机分配到试验之前至少接受过一次ITP治疗;三分之二的入选者之前接受过三种或三种以上的ITP治疗。

这种药物的品牌名为Vyvgart，目前只被批准用于治疗一种重症肌无力。重症肌无力是由自身抗体引起的，导致神经和肌肉之间的通信中断。

在ADVANCE IV试验中，与安慰剂相比，接受efgartigimod的慢性ITP患者在最近6次计划的试验访问中至少有4次获得了持续血小板反应的显著改善(分别为21.8% vs. 5%)，其中约50%对药物有反应的患者血小板计数增加了一倍。

在所有类型的患者中，无论年龄、疾病严重程度、诊断以来的时间、先前的ITP治疗或使用其他药物，都可以看到对药物的反应。该药物最常见的副作用包括瘀伤、头痛、尿血和与出血有关的皮肤皮疹样症状。没有严重的副作用相关治疗报告。

Broome说:“我们的希望是，随着ITP患者获得更多的治疗方法，出现出血和疲劳的患者会减少，从而提高他们的生活质量。”

在这项试验中，这种药物是静脉注射的。有一个同时进行的审判药物皮下注射，或者只是皮下注射，看看这种方式是否与静脉注射类似。皮下研究的结果预计将在2023年下半年公布。

“我们的下一步已经开始了，”布鲁姆说，他在MedStar Georgetown大学医院治疗病人。“ADVANCE-plus是该试验的开放标签扩展，通过观察参与者长达60周，而我们现在报告的24周，将提供有关efgartigimod长期有效性和安全性的数据。”