神经细胞可以改变帕金森症的治疗方法

2022年10月底，瑞典医疗产品管理局(Swedish Medical Products Agency)批准了干细胞疗法stem - pd用于治疗帕金森病的临床试验。

生成的细胞胚胎干细胞这种药物已经研发了好几年，现在将被移植到帕金森氏症患者体内来替代神经细胞死于疾病

这项临床试验目前还处于早期阶段，它将把新的产生多巴胺的神经元移植到帕金森病患者的大脑中。其目的是替换因疾病而失去的特定神经细胞。整个项目，从实验结果到临床试验，都由隆德大学的研究人员领导。的临床研究是由Skåne大学医院作为移植的发起人和主办方进行的。

原始干细胞来自于体外受精(IVF)中剩余的受精卵，即胚胎。卵子被提取出来并在体外受精。在受精后的几天内，卵子分裂成几百个细胞成为囊胚，这是胚胎发育的最早阶段。

体外受精程序通常会导致在生育治疗结束后，冷冻库中有多余的胚胎。在这种情况下，捐赠者可以选择将剩余的胚胎捐献给研究或将其销毁。

“只要双方捐献者知情同意，剩余的胚胎可以用来提取干细胞。这些细胞可以在实验室中培养，并用于研究和治疗，”隆德大学的干细胞研究员Agnete Kirkeby解释说，她领导了stem - pd产品的临床前开发。

用于制造干细胞疗法stem - pd的细胞来自捐赠的剩余体外受精胚胎，该胚胎于2011年在苏格兰被用于建立干细胞系。这些干细胞可以无限膨胀，也可以变成身体中的任何细胞。因此，研究人员需要在实验室中引导这些细胞沿着正确的路径发展，使其完全成为用于替代帕金森氏症患者体内多巴胺产生细胞的类型。

大脑中有成千上万种不同类型的神经元。隆德大学的研究人员已经找到了答案生长因子以及喂养干细胞的信号，以便它们发育成正确类型的细胞。

“这是一个非常微妙的过程。这些细胞在实验室中培养16天，然后成熟为我们想要的类型，”Agnete Kirkeby说。

一个完全成熟的神经元不能移植，因为它很容易分解。相反，研究人员使用了这些神经元的前体。

“我们移植的细胞是处于发育成多巴胺细胞过程中的早期神经元，但尚未完全成熟。在细胞被移植到患者的大脑后，我们期望它们成熟，发出长神经纤维并开始产生多巴胺，就像我们在我们的大脑中看到的那样临床前研究Agnete Kirkeby说。

这是基于多年来在不同动物模型中测试细胞的研究。用于临床试验的细胞是根据伦敦皇家自由医院的良好生产规范制造的，并经过了广泛的实验室测试。

Agnete Kirkeby说:“我们的数据表明，STEM-PD产品符合瑞典医疗产品管理局的安全要求，在恢复帕金森病动物模型的运动损伤方面非常有效。”

研究人员目前正在研究移植的多巴胺形成神经元是否能在患者的大脑中存活，以及它们是否能长期取代帕金森患者失去的神经细胞的功能。

“我们很高兴临床试验正在进行中，并希望我们的研究最终能帮助减轻帕金森病患者的痛苦。整个项目背后有广泛的国际合作，已经持续了十多年。”隆德大学发育与再生神经生物学教授Malin Parmar说，他领导的STEM-PD团队与隆德大学、Skåne大学医院、剑桥大学、剑桥大学医院NHS基金会信托基金(CUH)、伦敦帝国理工学院的同事密切合作，并与制药公司诺和诺德建立了产品开发伙伴关系。

“与此同时，应该记住，这是STEM-PD首次在人类身上进行测试。该研究将研究两种不同的剂量，旨在评估多巴胺细胞移植后的安全性和副作用干细胞中度帕金森氏症患者因此，这项研究是重要的一步，但即使在最佳条件下，在为大量患者提供潜在的未来治疗方法之前，仍有很长的路要走，”Malin Parmar说。