研究人员开发了自闭症亚型的新疗法

根据发表在《华盛顿邮报》上的研究结果，由Ruth和Evelyn Dunbar精神病学和行为科学教授、自闭症和神经发育中心主任Peter Penzes博士领导的西北大学研究小组开发了一种新的治疗方法，可以治疗phran - mcdermid综合征(自闭症谱系障碍(ASD)的一种亚型)《分子精神病学》．

根据美国疾病控制和预防中心的数据，美国每44个儿童中就有一个被诊断为自闭症谱系障碍，每个患者都表现出不同的临床和发育症状，其中可能包括语言发育迟缓，运动技能学习技能，癫痫，不良的饮食和睡眠习惯，以及肠胃问题。

已知Phelan-McDermid综合征是由SHANK3的特定基因突变引起的，SHANK3是一种众所周知的ASD候选基因。由于ASD的异质性，开发有效的靶向疗法极具挑战性，为患者提供了改善疾病管理的治疗方案。

基于对新疗法的迫切需求，Penzes的团队开发了一种胰岛素样生长因子结合蛋白IGFBP2的衍生物，IGFBP2存在于大脑的结构中大脑对自闭症谱系障碍有影响，并被证明能改善神经可塑性和认知功能。

在目前的研究中，研究人员给SHANK3突变的小鼠注射了igfbp2衍生肽JB2。通过先进的大脑成像，他们发现这种药物改善了神经可塑性，行为障碍和细胞过程在老鼠的大脑里。

这些变化与小鼠学习和记忆技能的改善直接相关，运动机能以及通过超声波发声进行交流，根据Penzes的说法，这些发现可以转化为人类的社会行为。

Penzes同时也是 神经科学和 药理学的教授，他说:“在自闭症患者中，语言根本没有发展，或者发展得很晚，或者非常简化，所以这些小鼠的超声波发声被认为在某种程度上模仿了小鼠。”

使用脑电图测量小鼠的大脑活动，研究小组还发现JB2使神经元兴奋性正常化，即神经元如何对带有电荷的刺激做出反应，以及癫痫易感性。

虽然这种药物仍处于早期阶段，但Penzes说，理论上，在患者年轻时，通过定期注射或以药丸形式将药物常规注入患者的血液中是理想的。

“因为这是一种神经发育状况，大脑在出生后仍然会发生变化，甚至在成年后也是如此。越早干预越好。所以，最好从儿科药物开始，但这更难获得批准，”Penzes说。

Penzes指出，最初的临床试验将涉及患有Phelan-McDermid综合征的参与者，如果成功，最终可能扩大到患有其他类型ASD的患者。

Penzes说:“我们的假设是，其他类型的自闭症患者和Phelan-McDermid综合征患者的大脑也发生了类似的变化，但这些患者的反应会更好。”