新型基因疗法有望治疗多种眼部疾病

一种有望治疗老年性黄斑变性(AMD)的基因治疗方法也可能对治疗青光眼等其他眼部疾病有效。它在另外三种线粒体功能障碍模型中提供了益处，包括来自视神经病变患者的细胞。

三一学院的研究人员发现了一种潜在的新基因治疗方法将来也可用于治疗其他眼病患者。

这项工作发表在杂志上制药学详细说明基因治疗(ophNdi1)增强线粒体性能视网膜神经节细胞,细胞青光眼等疾病的功能失调。

该结果与先前同一小组发表的观察结果一致，显示了年龄相关性黄斑变性(AMD)模型的益处，并强调了ophNdi1对多种眼病的潜在价值。

“由于视网膜神经节细胞的损失会导致包括遗传性视神经病变和青光眼在内的许多疾病的视力丧失，我们很高兴这种潜在的治疗方法可以在未来为许多患者提供益处，”该研究文章的第一作者、三一学院遗传与微生物学院的科学家娜奥米·查德顿博士说。

“我们的研究表明，ophNdi1在三种线粒体功能障碍模型中具有保护作用。值得注意的是，研究中概述的治疗方法的优化，允许使用更低的治疗剂量。”

线粒体被称为细胞的“发电站”，因为它们管理能量的产生，但研究人员此前发现，在患有眼疾的人视网膜上，线粒体的性能会下降。这种与视力恶化的联系促使他们研究挽救挣扎中的线粒体的疗法的潜力。

基因疗法ophNdi1使用一种病毒进入正在遭受痛苦的细胞，并传递给线粒体生命线所需的代码，使它们能够产生额外的能量，并继续在支持视力方面发挥作用。

该研究文章的资深作者、三一学院遗传与微生物学院教授简·法勒教授说:

“我们的工作提供了明确的证据，支持使用这种新的基因治疗方法治疗多种眼疾。这也表明，针对线粒体功能障碍的ophNdi1治疗平台可能适用于眼睛以外的其他破坏性疾病，这些疾病都是线粒体功能障碍造成的。”

进一步的工作将会在治疗可以用于患者，但研究团队希望在未来几年成为现实。