药物可以刺激肝脏再生Alagille综合症

研究由副教授Duc董博士,首次表明,Alagille综合症的影响,一种无法治愈的遗传疾病,影响肝脏,与单一药物可以逆转。该研究发表在美国国家科学院院刊》上,有可能改变治疗这种罕见的疾病,也可能影响更多的常见疾病。

“Alagille综合症被认为是一个无法治愈的疾病,但我们相信我们的改变,“东说,他也是Sanford Burnham Prebys负责招生的副院长的研究生院。“我们的目标是促进这种药物进入临床试验,首次和我们的研究结果表明其有效性。”

每年有超过4000名婴儿出生Alagille综合症,这是由突变引起的,防止形成和胆管在肝脏的再生。Alagille综合症患儿经常需要肝脏移植手术,但供体肝脏是有限的,并不是所有Alagille综合症患儿的资格。没有移植,从青春期后期疾病有75%的死亡率。

“Duc和他的团队继续做激动人心的研究Alagille综合症,当然这些突破提供希望家庭生活在这个复杂的和复杂的障碍,”罗伯塔·史密斯说主席CNMT Alagille综合症联盟。“我们一直长期的支持者Duc的工作,知道他是一个驱动,专用的科学家是谁热爱移动针治疗更进一步。”

他们的新药物,称为NoRA1,通路激活,细胞间信号系统出现在几乎所有的动物。Notch信号帮助安排基本生物过程和在许多疾病中发挥作用除了Alagille综合症。Alagille综合症患儿的基因突变导致Notch信号减少,导致可怜的肝管生长和再生。

研究人员发现,在动物相同基因的突变影响Alagille综合症,NoRA1增加Notch信号和触发器导管细胞再生和肝脏中增殖,扭转肝损伤和增加生存。

“肝脏是很出名的,伟大的再生能力,但这不会发生在大多数Alagille综合症患儿由于受损Notch信号,”第一作者说赵美特斯邦威,侗族的实验室的一位博士后研究员。”我们的研究表明,推动Notch通路的药物可能足以恢复肝脏的正常再生潜力。”

研究人员目前正在测试药物在实验室中培育出一种微型肝脏干细胞来自Alagille患者的细胞。

”而不是迫使细胞做一些不寻常的东西,我们只是鼓励自然再生过程发生的,所以我乐观地认为,这将是一个有效的治疗Alagille综合症,”董补充道。

盾也采取措施形成一个初创公司开这种药对临床试验。新公司最初将重点Alagille综合症,但还计划开发这种药物对于其他,更普遍的疾病,包括某些癌症。

额外的研究的作者包括乔纳森•Matalonga约瑟夫·j·Lancman Shiv Kuma和基思·盖茨桑福德Burnham Prebys;陆Liu Chaoxin肖,冲陈和Bi-Sen叮,四川大学、成都Organoidmed医疗实验室;同时他Alyssa坟墓和Jan Huisken Morgridge研究所;水木Azuma,堪萨斯大学。