提高毛细胞白血病的治疗水平

根据最近发表在《柳叶刀》上的一项临床试验，使用vemurafenib治疗的复发或难治性毛细胞白血病患者经历了极好的反应和无复发生存期血．

结果表明vemurafenib是这些患者有效的二线治疗选择。

“这一发现很重要，因为它代表了一种有针对性的、相对无毒的、非化疗的治疗方法，”Martin S. Tallman医学博士说，他是血液学和肿瘤学部门的医学教授，西北大学Robert H. Lurie综合癌症中心的教师指导和职业发展主任，也是该研究的合著者。

毛细胞白血病(HCL)是一种罕见的白血病，表现为骨髓产生过多的淋巴细胞(白细胞的一种)。这种疾病通常在50岁以上的成年人中诊断，可以用化疗药物Cladribine联合或不联合抗cd20单克隆抗体Rituximab进行治疗。不幸的是，30%到40%的患者仍然会复发。

在复发或难治性HCL的情况下，患者被处方vemurafenib，一种小分子抑制剂药物。这种药物可以口服，可以阻断BRAF V600E，这是HCL中的一种关键基因突变细胞这促进了癌细胞的存活。

先前的临床试验表明，复发或难治性HCL患者对该药物表现出较高的初始反应，但长期结果仍不清楚。

在目前的临床试验中，研究人员测量了36例复发或难治性HCL患者的预后，这些患者在美国各地的研究地点接受了vemurafenib治疗，包括西北医学医院。

在这些患者中，研究人员发现33%的患者对药物有完全反应，53%的患者对药物有部分反应。

40个月的随访评估显示，68%的患者复发，平均无复发生存率为19个月。在21例复发的患者中，14例再次接受vemurafenib治疗，其中86%的患者白细胞水平恢复正常。

总体而言，患者4年生存率为82%，在初始治疗一年内复发的患者生存率明显较低。此外,增加药物剂量或延长治疗时间并不能改善整体治疗反应。

研究人员注意到，每次复发后缓解的持续时间都较短，并建议将vemurafenib与单克隆抗体可缩短治疗时间，延长缓解期。

研究结果表明vemurafenibTallman说，单药治疗可以在复发或难治性HCL患者中实现高有效率，副作用可接受。

“一个随机试验比较目前的护理标准与未经治疗病人Cladribine + Rituximab与Vemurafenib + Rituximab的比较将是合理的下一步。一种新的护理标准可能会出现，”Tallman说。