皮肤科医生测试了一种很有希望的治疗皮肤病的方法，这些疾病通常针对儿童

佩顿·弗利格尔(Peyton Fleagle)的父母第一次注意到他皮肤上出现瘙痒的鳞片时，他还只是个蹒跚学步的孩子。最终，鳞片覆盖了佩顿95%的身体。

现年12岁的弗利格尔患有一种名为x -连锁鱼鳞病的疾病，这是一种常发生在儿童身上的皮肤病。

这些疾病统称为先天性鱼鳞病，其特征是全身皮肤出现干燥、鳞片状斑块。鱼鳞病影响皮肤再生的方式，要么减缓旧皮肤细胞的脱落，要么加速新皮肤细胞的形成。目前，美国食品和药物管理局还没有批准治疗鱼鳞病的方法。

但这种情况可能会改变。

耶鲁大学是一种潜在的新疗法的试验场——一种由Timber制药公司开发的药膏。这种疗法通过影响皮肤细胞核中的维甲酸受体来起作用。治疗使皮肤细胞的周转正常化，从而减少旧细胞的保留和皮肤生产的过度活跃。

佩顿·弗利格尔(Peyton Fleagle)是耶鲁大学纽黑文医院(Yale new Haven Hospital)新疗法三期临床试验的参与者，对于她来说，这些迹象令人鼓舞。作为先前软膏临床试验的参与者，他经历了戏剧性的结果。

“这就像变魔术一样，”他的母亲克里斯蒂娜·弗利格尔(Christina Fleagle)说，她住在马萨诸塞州的阿加瓦姆。“他的皮肤完全干净了。所有的鳞片都不见了。”

“当我不痒的时候，我只是感觉不一样。我感觉好多了，因为我不再经常抓挠了，”佩顿说。

克里斯托弗·布尼克是耶鲁大学医学院皮肤病学副教授，也是临床试验他说，佩顿的经历并非个例。

“我的几个孩子病人已经看到了变革性的结果，他们的鳞片完全清晰，皮肤第一次变得清澈。这是非同寻常的。”“研究表明，当患者按照指示使用药物时，大多数人都表现出改善。然而，这并不是一种治愈方法。”

布尼克是三篇研究报告的通讯作者，其中一篇即将发表，报告了临床试验的结果。布尼克还在去年的美国皮肤病学会会议上展示了试验结果。

这些研究着眼于第二阶段临床试验(在FDA可能批准之前有三个阶段的试验)，重点关注新药治疗患者的安全性、耐受性和有效性。

第一项研究，在美国皮肤病学会杂志（JAAD)，对19例患者进行了研究，并测试了两种浓度水平的治疗的安全性和耐受性。两种浓度都被发现是安全的，但较低的浓度被证明更有效。

第二项研究也发表在JAAD其中包括33名患者，并使用两种主要衡量方法关注治疗的有效性:由耶鲁大学皮肤病学系主任Keith Choate开发的鱼鳞病严重程度视觉指数(VIIS)量表系统，以及研究者全球评估(IGA)评分，这是一系列疾病的疾病状态的五分制量表。所有接受0.05%浓度治疗的患者，VIIS减少50%，IGA改善两个或两个以上水平。

最近的一项研究已被《临床与实验皮肤病学》杂志接受，重点研究了这种新药治疗两种特定类型的先天性鱼鳞病的有效性:板层状鱼鳞病和x连锁隐性鱼鳞病。研究人员发现，这种疗法在两种疾病中都同样有效，所有患者都达到了VIIS和IGA的目标。

耶鲁大学参与了临床试验——它是唯一一个参与所有三项试验的美国机构——这只是耶鲁大学在鱼鳞病研究方面突出地位的最新例子。皮肤学名誉教授伦纳德·米尔斯通20多年前在耶鲁大学开设了一家鱼鳞病诊所。2017年，基思·乔特在耶鲁大学建立了鱼鳞病登记处，并与米尔斯通和其他同事一起开发了VIIS量表系统。

布尼克说:“耶鲁大学鱼鳞病研究和临床护理的深厚根基，现在通过临床试验，即将帮助为鱼鳞病患者提供首个fda批准的药物。”

布尼克说，除了这种疾病的身体影响外，许多患者还经历了情感和心理创伤。

布尼克说:“从很小的时候起，患者就必须忍受慢性皮肤皲裂和鳞片，通常还会红肿发炎，这使他们成为玩笑的目标或在学校受到欺凌。”“这些患者总是因为外表而‘与众不同’。它们的被褥上不断脱落鳞片，它们的衣服——父母也忍受着这一点。”

对于弗利格尔家族来说，鱼鳞病意味着十年的担忧、挫折、泻盐浴、面霜和油。克里斯蒂娜·弗利格尔说家庭成员包括她的父亲和叔叔在内的家人都患有x连锁鱼鳞病，但儿子佩顿的情况是目前为止最严重的。

“他的皮肤太干燥了，尤其是在冬天开着暖气的时候，感觉就像纸巾一样，还有这些红线，”克里斯蒂娜·弗利格尔说。“佩顿过去把它叫做‘开裂’。”

布尼克说，鱼鳞病也使患者的伤口愈合更加复杂，他们容易感染，愈合缓慢。

布尼克研究的下一步将集中在耶鲁大学的三期临床试验上，该试验正在积极招募参与者。Bunick还赞扬了Mahin Dawood-Saffa和Nicole Olszewski与耶鲁临床研究中心合作管理试验各个阶段的贡献。