治疗罕见白血病的新靶向药物

靶向药物已被开发出来，作为癌症治疗中化疗的补充。这些药物只影响癌细胞，不影响健康细胞。Venetoclax是治疗急性髓系白血病(AML)的一种新的靶向治疗选择。Venetoclax最近在芬兰获得了销售许可。

Venetoclax通过致敏作用起作用癌症细胞到程序性细胞死亡然而，现在一项新的研究表明，venetoclax似乎对红系和巨核母细胞白血病无效，这是该疾病的两种罕见亚型，难以治疗。在这些白血病类型中，恶性肿瘤细胞像血液干细胞生产红细胞或血小板。目前，针对这些患者的治疗方案很少。

这项由赫尔辛基大学、HUS综合癌症中心和哥本哈根大学开展的研究确定了一种新的靶向药物，未来可能为患有这些亚型疾病的患者提供治疗选择。这项研究发表在该杂志上血12月。

需要进一步研究

在实验室在美国，研究人员筛选了广泛的药物制剂，可以特别有效地对抗红系或巨核母细胞白血病细胞。

在分析的500多种药物中，BCL-XL蛋白抑制剂尤其有效地杀死了从这些类型的白血病中分离出来的癌细胞。BCL-XL蛋白具有类似的功能，可以防止细胞被驱动到程序化细胞死亡即BCL-2, venetoclax的靶点。目前，BCL-XL抑制剂尚未用于治疗患者，但其疗效和安全性目前正在研究中临床试验．

“venetoclax的引入显著改善了AML患者的预后。然而，我们的研究表明，venetoclax不太可能对我们关注的AML亚型发挥最佳作用。然而，这一发现应该在更大的患者数据集中得到验证，”内科科学家Olli Dufva说。

可能改善预后

AML是成人最常见的急性白血病类型。根据白血病细胞的突变和分化程度可分为亚型。与使用靶向药物相关的一个挑战是确定从新药选择中受益的患者。该研究有助于更精确地选择靶向药物。

博士后研究员Heikki Kuusanmäki说:“实验室的发现提供了证据，证明红系或巨核母细胞急性白血病患者将是研究BCL-XL抑制剂在临床应用中的疗效的一个有前途的群体。”

研究人员相信，在不久的将来，BCL-XL抑制剂将被试验用于治疗这些类型的白血病。

赫尔辛基大学和HUS综合癌症中心的转化血液学教授Satu Mustjoki说:“这一发现可能在未来改善这些非常罕见和难以治疗的白血病的预后。”