每个月都很重要:欧洲的ALS患者都想要新药
奥利维尔·戈伊的时间不多了。
这位法国企业家在2020年被诊断患有肌萎缩性侧索硬化症(渐冻症)——一种无法治愈的神经退行性疾病,通常会在三到五年内夺去患者的生命。
有一些新的治疗方法给了患者希望,让他们能够将宝贵的生命延长几个月,但欧洲的批准程序耗时很长,这激怒了绝望的患者。
“当你肯定很快就会死去时,病人和一些医生准备冒一些风险,”戈伊告诉法新社。
由于在他的祖国法国缺乏新的治疗方法,这位金融科技初创企业October的创始人每月花费3000欧元(3180美元)购买成分来制作自己的药物。
肌萎缩性侧索硬化症(ALS)也被称为卢伽雷氏病(Lou Gehrig’s disease),它会攻击大脑和脊髓中的运动神经细胞,逐渐使肌肉瘫痪,直到患者无法行走、进食、说话或呼吸。
根据欧洲药品管理局(European Medicines Agency)的数据,在欧盟,每1万人中就有1人患有这种疾病。
自20世纪90年代以来,利鲁唑已在欧洲和英国上市,能够将患者的生命延长约3个月。
但除此之外,欧洲已经有20多年没有批准新的治疗方法了。
“20年来的第一个希望”
一种名为AMX0035的新疗法被用于绿灯去年在美国和加拿大。
“这是我们20年来的第一个希望:第一种针对所有人的药物,并取得了效果”,这意味着需要延长6个月的时间预期寿命法国肌萎缩性侧索硬化症研究协会(French Association for Research into ALS)负责人萨宾·图尔格曼(Sabine Turgeman)说。
但AMX0035的好处到底有多大尚不清楚。美国食品和药物管理局(fda)基于一项仅涉及137名参与者的二期试验结果,批准了这款以Relyvrio为名销售的药物。
该药物的开发商Amylyx Pharmaceuticals正在进行更大规模、更全面的试验,预计将在2024年得出结果。
Amylyx本月早些时候表示,欧盟药品监管机构EMA正在审查其提交的批准申请,预计将在今年上半年做出决定。
但对于那些患有这种疾病的人来说,每一次延迟都代表着他们剩下的时间中的很大一部分。
“速度还不够快,”Turgeman说。“这种疾病与官僚主义无关”。
对于欧洲患者来说,他们负担不起进口Goy等自己生产的成分,获得新疗法的唯一途径就是参加临床试验。
但是这样的试验有非常明确的选择标准——即使病人被纳入试验,他们也有可能被分到安慰剂组。
完全放弃了
鉴于病情发展如此迅速,患者和家属迫切需要更多的选择。
“我们感觉完全被抛弃了,”苏菲·加罗法洛(Sophie Garofalo)说,她的哥哥五年前被诊断出患有ALS。
他的家人试图让他参加临床试验,“但要么他不符合标准,要么试验已经开始了,”她说。
“他准备好接受一切,尝试一切。”
法国制药公司AB Science正在开发另一种潜在的治疗方法药物马西替尼(Masitinib),初步结果显示它可以延长患者几个月的寿命。
该公司首席执行官阿兰·穆西表示,由于ALS患者的“时间非常有限”,审批系统应该有更大的灵活性。
“应该承担多大程度的风险?这应该由卫生机构来回答,但他们可以在政策制定者和患者的指导下进行。”
©2023法新社