每个月都很重要:欧洲的ALS患者都想要新药

肌萎缩性侧索硬化症(ALS)是一种无法治愈的退行性疾病
肌萎缩性侧索硬化症(ALS)是一种无法治愈的退行性疾病。

奥利维尔·戈伊的时间不多了。

这位法国企业家在2020年被诊断患有(渐冻症)——一种无法治愈的神经退行性疾病,通常会在三到五年内夺去患者的生命。

有一些新的治疗方法给了患者希望,让他们能够将宝贵的生命延长几个月,但欧洲的批准程序耗时很长,这激怒了绝望的患者。

“当你肯定很快就会死去时,病人和一些医生准备冒一些风险,”戈伊告诉法新社。

由于在他的祖国法国缺乏新的治疗方法,这位金融科技初创企业October的创始人每月花费3000欧元(3180美元)购买成分来制作自己的药物。

肌萎缩性侧索硬化症(ALS)也被称为卢伽雷氏病(Lou Gehrig’s disease),它会攻击大脑和脊髓中的运动神经细胞,逐渐使肌肉瘫痪,直到患者无法行走、进食、说话或呼吸。

根据欧洲药品管理局(European Medicines Agency)的数据,在欧盟,每1万人中就有1人患有这种疾病。

自20世纪90年代以来,利鲁唑已在欧洲和英国上市,能够将患者的生命延长约3个月。

但除此之外,欧洲已经有20多年没有批准新的治疗方法了。

“20年来的第一个希望”

一种名为AMX0035的新疗法被用于去年在美国和加拿大。

“这是我们20年来的第一个希望:第一种针对所有人的药物,并取得了效果”,这意味着需要延长6个月的时间法国肌萎缩性侧索硬化症研究协会(French Association for Research into ALS)负责人萨宾·图尔格曼(Sabine Turgeman)说。

但AMX0035的好处到底有多大尚不清楚。美国食品和药物管理局(fda)基于一项仅涉及137名参与者的二期试验结果,批准了这款以Relyvrio为名销售的药物。

该药物的开发商Amylyx Pharmaceuticals正在进行更大规模、更全面的试验,预计将在2024年得出结果。

Amylyx本月早些时候表示,欧盟药品监管机构EMA正在审查其提交的批准申请,预计将在今年上半年做出决定。

但对于那些患有这种疾病的人来说,每一次延迟都代表着他们剩下的时间中的很大一部分。

“速度还不够快,”Turgeman说。“这种疾病与官僚主义无关”。

对于欧洲患者来说,他们负担不起进口Goy等自己生产的成分,获得新疗法的唯一途径就是参加临床试验。

但是这样的试验有非常明确的选择标准——即使病人被纳入试验,他们也有可能被分到安慰剂组。

完全放弃了

鉴于病情发展如此迅速,患者和家属迫切需要更多的选择。

“我们感觉完全被抛弃了,”苏菲·加罗法洛(Sophie Garofalo)说,她的哥哥五年前被诊断出患有ALS。

他的家人试图让他参加临床试验,“但要么他不符合标准,要么试验已经开始了,”她说。

“他准备好接受一切,尝试一切。”

法国制药公司AB Science正在开发另一种潜在的治疗方法马西替尼(Masitinib),初步结果显示它可以延长患者几个月的寿命。

该公司首席执行官阿兰·穆西表示,由于ALS患者的“时间非常有限”,审批系统应该有更大的灵活性。

“应该承担多大程度的风险?这应该由卫生机构来回答,但他们可以在政策制定者和患者的指导下进行。”

©2023法新社

引用:每个月都很重要:欧洲渐冻症患者想要新药(2023,2月28日)2023年3月8日从//www.pyrotek-europe.com/news/2023-02-month-european-als-patients-drugs.html检索
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