的好处valoctocogene roxaparvovec坚持血友病

血友病患者,血因子活性和减少出血持续在基因转移两年后valoctocogene roxaparvovec,交付一个B-domain-deleted VIII因子编码序列的腺相关病毒载体,根据一项研究发表在2月23日出版的新英格兰医学杂志》上。

约翰尼·Mahlangu M.B.化学士,从南非威特沃特斯兰德大学和他的同事们进行了一次非盲、单一群体,多中心3期临床试验,涉及134人患有严重八世预防血友病人接收因素。参与者收到一个注入6 x10¹³向量的基因组(vg)valoctocogene roxaparvovec每公斤体重。基线的改变治疗出血事件的年率104周输液收据后检查作为主要终点。总共有132人仍在104周的研究中,包括112年前瞻性收集基线数据。

研究人员发现,在参与者中,平均从基线治疗出血年率下降了84.5%。transgene-derived因素八世活动的轨迹显示一级消除动力学从星期76起;transgene-derived VIII因子生产系统的典型的半衰期是123周估计的模型。关节出血风险估计每年1.0事件在transgene-derived VIII因子5 IU / dL水平。

“在长达2年的时间里,valoctocogene roxaparvovec注入作为一个单一剂量的6 x10¹³vg每公斤提供优于VIII因子控制出血的预防与严重的血友病成年男性,”作者写道。

几个作者披露金融关系制药公司,包括BioMarin制造valoctocogene roxaparvovec和资助了这项研究。

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