结合细胞移植和基因治疗促进中枢神经系统轴突生长

发表在杂志上的一项研究干细胞报告3月23日，由ryyosuke Tsuchimochi博士和Jun Takahashi教授领导的研究小组，研究了细胞移植和基因治疗相结合对中枢神经系统轴突生长的影响。作者证明了这种联合疗法在促进中枢神经系统损伤患者轴突再生方面的潜力。

中风和脑外伤脊髓损伤通常会损伤皮质脊髓束(CST)， CST由下行轴突束组成，从运动皮层向下延伸至脊髓，支配神经运动神经元激活骨骼肌以控制自主运动。药物和手术干预，结合康复，可以维持一些失去的运动功能，但这种急性神经损伤的患者往往遭受终身严重的运动障碍。

细胞替代疗法——将新的神经元植入受损的细胞大脑区域-被认为是帮助患者恢复足够的运动功能以过上正常生活的最后希望。课课组此前证实，移植到损伤小鼠脑内的脑组织能够找到通往CST和脊髓的途径，但认为需要进一步优化宿主环境，以促进CST的重建和功能恢复。

研究人员决定测试细胞移植和基因治疗目的:优化中枢神经系统宿主环境，促进移植脑细胞轴突延伸和生长。具体来说，研究人员使用一种腺相关病毒(AAV)将一种编码L1CAM的转基因传递到宿主小鼠体内，L1CAM是该研究中测试的四种轴突引导分子之一运动皮层在胚胎脑组织植入之前。

在所测试的轴突引导分子中，L1CAM在促进胚胎脑移植物轴突延伸方面最有效。确实，观察到来自供体组织的轴突到达宫颈脊髓在L1CAM转基因表达的动物中，早在细胞移植后一周，并在分析时持续存活长达三个月。

该研究强调了联合治疗促进中枢神经系统损伤患者轴突再生的潜力。需要进一步的研究来探索这种方法在临床环境中的安全性和有效性。