遗传学家开发新的青光眼基因疗法

都柏林圣三一学院的科学家今天宣布了青光眼治疗新方法的重大进展。

全球约有8000万人患有青光眼，预计到2040年将增加到1.1亿以上。而局部滴眼液对预防至关重要疾病进展在美国，高达10%的患者对治疗产生耐药性，使他们面临永久性视力丧失的风险。

青光眼的主要临床危险因素升高眼内压;眼球压力的危险增加会导致视神经头严重受损，视神经头向大脑传递光信号，使我们能够看到东西。这种压力升高是由不需要的蛋白质堆积引起的，这些蛋白质会堵塞排水通道，随着时间的推移，会导致液体积聚和压力增加。

Smurfit遗传学研究所的研究小组与生物技术公司呼气有限公司合作，证明了一种基于基因治疗的方法可以降低青光眼临床前模型的眼压。他们的研究发表在本周的杂志上科学的进步。

只需注射一种病毒载体(本质上是科学家劫持的一种病毒，目的是利用它向体内细胞传递特定指令)，就能增加眼前的水流体流量，从而降低眼压。关键的指令是细胞产生一种酶基质(金属蛋白酶-3，或MMP-3)，帮助启动这一过程。

“这个令人兴奋的项目使我们能够弥合学术界和工业界之间的差距，并与一家基因治疗公司密切合作，开发一种尖端疗法，我们相信这种疗法在未来对患者有巨大的希望，”三一学院遗传学教授马修坎贝尔教授说。

重要的是，这项工作使用了多种疾病模型，并利用了供体人类的眼睛筛选基因治疗方法的治疗效果。这使得令人印象深刻的结果更有希望。

从罕见病到常见病

近年来，基因疗法取得了巨大的进步，目前已有多种药物获得了FDA和EMA的批准。然而，迄今为止，所有被批准的基因疗法都是用于治疗罕见或超罕见的疾病。随着我们对常见病的潜在机制的理解越来越深入，使用基因治疗常见病的概念现在是可能的。

三一学院博士后研究员、该研究的第一作者Jeffrey O'Callaghan博士补充说:“我们采用了一种治疗青光眼的新方法基因治疗是七年多研究的成果。我们现在希望这种疗法将为开发其他形式的致盲眼病的治疗方法铺平道路。”

一个由遗传学家、眼科医生和转化生物学家组成的多学科团队进行了这项研究。与呼气有限公司的密切合作也使该团队能够将所有实验结果转化为以监管为重点的临床项目。