有希望的干细胞方法来纠正引起视力下降和失明的光感受器细胞变性

一项临床前研究使用干细胞产生祖感光细胞——在眼睛中发现的光探测细胞——然后将这些细胞移植到受损视网膜的实验模型中，结果显著恢复了视力。杜克大学-新加坡国立大学医学院、新加坡眼科研究所和瑞典卡罗林斯卡研究所的科学家们的这一发现，标志着以光感受器丧失为特征的眼科疾病有可能恢复视力的第一步。这项研究发表在杂志上分子治疗．

“我们的实验室已经开发出一种新方法，可以生产类似于人类的光感受器祖细胞人类胚胎杜克大学-新加坡国立大学视觉研究中心的助理教授Tay Hwee Goon说。“将这些细胞移植到实验模型中已经部分恢复了视网膜功能。”

眼睛中光感受器的退化是视力下降的一个重要原因，最终可能导致失明，目前还没有有效的治疗方法。光感受器变性发生在多种遗传性视网膜疾病中，如色素性视网膜炎黄斑变性是一种罕见的眼病，随着时间的推移，它会破坏视网膜细胞，最终导致视力丧失，而老年性黄斑变性是全球视力受损的主要原因。

Tay和她的团队开发了一种培育人类胚胎的程序干细胞在涉及人类视网膜正常发育的纯化层粘连蛋白存在的情况下。在层粘连蛋白存在的情况下，干细胞可以被引导分化成光感受器祖细胞，负责将光转化为发送到大脑的信号。

当这些细胞被移植到受损的视网膜中时，临床前模型显示出明显的视力恢复。一个诊断测试视网膜电图也通过视网膜在光刺激下的电活动发现了视网膜的显著恢复。移植的细胞与周围的视网膜细胞和内视网膜的神经建立了联系。它们在移植后也存活了好几个星期。

展望未来，该团队希望改进他们的方法，使其更简单，并获得比早期探索光感受器细胞替代干细胞疗法更一致的结果。

卡罗林斯卡医学院临床神经科学系分子和细胞研究负责人、该研究的资深作者Helder Andre博士说:“发现这些结果令人兴奋，这为利用干细胞治疗由光感受器丧失引起的视觉退化和失明提供了一条有希望的途径。”

杜克-新加坡国立大学计算生物学中心主任、该研究的生物信息学分析负责人Enrico Petretto副教授补充说:“我们的方法也可能有助于理解驱动黄斑变性进展的分子和细胞途径，也许会导致其他治疗方法的发展。”

研究人员的下一个挑战是探索他们的方法在模型中的有效性光感受器更接近人类状态的退化。

“如果我们在未来的研究中得到有希望的结果，我们希望能转移到临床试验杜克-新加坡国立大学心血管和代谢紊乱项目的Karl Tryggvason教授说，他是这项研究的通讯作者。“这将是逆转视网膜损伤和恢复视力的重要一步。”

Tay开发的程序基础协议已被授权给瑞典生物技术初创公司Alder Therapeutics。