治疗罕见的骨骼疾病在临床试验显示了承诺

在美国国立卫生研究院的临床试验发现药物,denosumab,显著降低成人骨代谢异常与纤维发育不良,一种罕见的疾病,软弱和畸形的骨骼。骨代谢过程,老骨头不断替换为新骨,异常加速纤维发育不良,导致骨骼异常。

八个参与者的研究是由国家牙科和颅面研究所的研究人员(NIDCR)和美国国立卫生研究院临床中心。结果表明,denosumab可以改善病人的生活质量,使健康吗骨形成。这些发现发表通讯报道新英格兰医学杂志》上。

纤维发育不良源于基因突变导致scar-like(纤维)组织代替健康的骨骼开始儿童早期。这些纤维损伤,加速骨营业额,削弱骨头,导致骨骼畸形,骨折,身体残疾,疼痛。在某些情况下,可以按与器官和神经病变,损害视力和呼吸功能。

“手术仍然是标准治疗骨折和畸形引起的纤维发育不良,”资深作者艾莉森·博伊斯说,医学博士临床研究员NIDCR。“Denosumab是第一个药物似乎影响纤维发育不良病变表现,改善病人的疾病的结果。”

Denosumab是药物许可由美国食品和药物管理局从骨质疏松症和癌症治疗骨骼疾病。它阻挡一种叫做RANKL的蛋白质(核因子kappa-Β配体受体激活剂),高纤维发育不良患者,被认为有助于骨骼的营业额。

2期临床试验中,8名女性接受高剂量的denosumab超过六个月。的治疗期间,患者的骨活检和扫描显示显著减少骨骼病变内营业额。血与骨代谢相关的蛋白也降至正常水平。这些结果表明,治疗提高了患者的骨骼质量和强度。

病人还指出减少并发症而denosumab。一个患者病变的肋骨增加肺功能报告。头骨中的另一个参与者与纤维发育不良经验的视力改善。

“这个试验是经过25年的NIDCR理解底层机制的临床研究纤维发育不良和识别有前途的治疗,”主管NIDCR Rena D’索萨,D.D.S.博士。

而denosumab显示承诺、骨代谢异常返回后只有一个病人停止服用药物。在四个病人,骨头营业额超过了预处理的水平。博伊斯博士指出,这将是至关重要的临床医生在治疗病人时这些风险因素。

确定与denosumab早期干预可以防止病变形成,博伊斯博士和她的团队正在测试药物治疗在一个新的临床试验与纤维为儿童发育不良。