研究人员发现新的药物组合治疗罕见的儿科癌症称为JMML

印第安纳大学医学院的研究人员发现了一种有前途的新组合的药物来治疗青少年myelomonocytic白血病(JMML),一种罕见的血液癌症,影响孩子。该集团最近研究结果发表在分子治疗。

JMML是由一个特定的基因突变导致的过度活跃的细胞通路称为Ras / MAPK。目前有限的疗法用于治疗JMML,和其他药物治疗无效的。

“我们的研究结果表明两种药物疗法的结合癌干细胞的数量减少,脾脏肿大,和改善血细胞异常JMML患者经常看到,“说发表的研究的主要作者Santhosh Pasupuleti,博士,助理研究儿科教授赫尔曼·B井儿科研究中心研究员IU梅尔文和布伦西蒙综合癌症中心。bob电竞“这些结果提供希望更多的治疗选择JMML病人和突出联合治疗的潜在打击罕见的儿童疾病。”

研究者从IU,西雅图儿童医院,加州大学,旧金山和威斯康辛医学院JMML模型用于测试两种药物的新组合,5-azacitidine和MEK抑制剂PD0325901,发现它降低一些癌症疾病的功能。结合工作减少癌变血液干细胞的数量模型,减少Ras的活性/ MAPK通路。

“今天最常见的治疗JMML病人骨髓移植,但不幸的是,近50%的移植受者复发,”鲁本Kapur说,博士,赫尔曼·B Wells儿科研究中心的主任,co-program领袖造血和血液恶性肿瘤IU梅尔文和布伦西蒙•综合癌症中心和该研究的作者之一。“化疗和其他药物也被使用,但他们的反应还没有好。我们假设的结合有针对性的药物可能是一个更好的选择比什么,我们激动我们的临床前研究表明,如此。”

已批准的临床试验进行这种组合治疗JMML病人没有其他疗法。临床试验将由艾略特施蒂格利茨,医学博士,加州大学的儿科副教授旧金山。bob电竞施蒂格利茨最近进行了一个独立的临床试验发现trametinib在JMML有效但不治疗的患者没有回应常规化疗。

“根据我们了解的信息,现在我们将测试trametinib和阿扎胞苷新诊断患者JMML希望组合将仅比药物更有效,”施蒂格利茨说。“重要的是,某些“低风险”JMML病人在即将到来的审判将会收到这种组合的靶向治疗的更强烈治疗干细胞移植。我们预计这个[…靶向制剂的审判将减少副作用,增加病人的数量达到缓解与常规治疗相比。”