团队发现新药与潜在治疗世界AMD失明的主要原因,其他疾病

在加州大学Irvine-led研究中,研究人员发现小分子药物与潜在的临床效用治疗年龄相关性黄斑变性(AMD),糖尿病性视网膜病变(DR),视网膜色素变性(RP)。

复原研究,题为“压力药物保护组织通过磷酸二酯酶抑制视网膜结构和功能退化,”发表的美国国家科学院院刊》上。

“在这项研究中,我们引入一种新的疗法称为“压力复原药物”(夜)治疗神经退行性疾病的,特别是世界领先的导致失明的年龄相关性和遗传视网膜疾病说:“Krzysztof Palczewski博士唐纳德·布伦UCI医学院眼科教授和这项研究的共同作者。“通过选择性,药理环核苷酸磷酸二酯酶的抑制,我们的原型与速度减慢或停止的开发和进展性视网膜病变的遗传和环境动物模型。”

今天,全球大约有3.5亿人患有衰弱引起的视力丧失AMD或博士,其中绝大多数情况下(> 90%)只有很少或没有有效治疗方案可用。这些慢性、进行性视网膜疾病,包括视网膜色素变性,源于遗传和环境破坏的细胞和组织的稳定性。这样的中断积累反复接触应力随着时间的推移,导致进行性视力损害,在许多情况下,法定失明。尽管经过数十年的研究,治疗选择的数百万患有这些疾病仍然极其有限,尤其是治疗疾病的早期阶段,保护视网膜结构和视觉功能的机会是最大的。

为了解决这个紧急的,尚未被满足的医疗需求,研究人员在这项研究创新系统药理学平台,利用先进的疾病建模和特征来识别小说,系统治疗,减轻疾病的根源。与治疗性干预增强韧性,急性和慢性视网膜退化形式的应力,从而保护组织结构和功能跨多个模型与年龄有关的或遗传性视网膜疾病。综上所述,这些研究结果例证系统药理学方法药物发现和发展,一种新的疗法与潜在的临床效用治疗或预防失明的最常见的原因。

”与代表一个有前途的战略对抗疾病患者和临床医生在早期阶段与卓越的疗效目前的标准治疗,增加阿森纳眼科药物目前在抗血管生成,糖皮质激素,及非甾体类抗炎药(非甾体抗炎药),”主要作者詹宁斯Luu说,MD /博士。药理学的博士研究员医学家培训凯斯西储大学和加州大学的访问学者,欧文。“最终,我们期望与睡眠会有一天作为人类衰老的护理标准,有效地提供病人减少痛苦的手段从目前没有可行的使人衰弱的疾病治疗的选择,从而延长人类寿命和健寿无论疾病病因。”

建立在一定程度上突出显示的发现在这个出版,并和Palczewski共同种子期启动制药公司,亥伯龙神疗法公司。,其目的是为了商业化知识产权与他们的最新发现和引入市场新的治疗药物治疗或预防AMD,博士,RP,和其他进步,无法治愈的致盲性疾病。该公司最近获得第一名Morganthaler-Pavey启动Veale研究所主办的创业和竞争另外与UCI北奥Wayfinder孵化器项目应用创新;通过战略联盟,并和Palczewski作为他们的研究在新授予的产品授权证明,这将支持他们的进步管道疗法临床试验和最终的商业化。