研究人员开发造血干细胞培养技术更安全、更有效的基因组编辑

造血干细胞(hsc)是罕见的细胞在骨髓中发现,产生红细胞、白细胞和血小板。正确的功能是必不可少的有机体的生长和健康。因此,造血干细胞的DNA缺陷(突变)会导致血液生产受损和严重的疾病。

基因治疗寻求治疗这种类型的基因疾病。一个突破性技术推动整个领域近年来通过集群基因编辑定期空隙回文重复/ Cas9 (CRISPR / Cas9)。使用这种技术,我们可以修改致病突变和移植肝星状细胞恢复功能,可能治愈这种疾病。

然而,CRISPR / Cas9制度并非完美无缺。它只在一小部分纠正突变的细胞,可以引入新的,潜在危险突变成其他细胞。因此,选择纠正细胞移植前是至关重要的。

2019年,筑波大学的一个研究小组报道的方法扩大肝星状细胞长时间使用聚合物文化系统和细胞因子。为了应对这一问题,作者开发了一种新颖的文化系统使用一种新颖的高分子量聚合物。这项研究发表在《华尔街日报》细胞干细胞。

这个系统有利于单一肝星状细胞在移植细胞殖民地的发展,实现高长期体外培养后造血能力。编辑后的突变小鼠免疫缺陷模型,作者分别种植几百名肝星状细胞和屏幕他们克隆只包含所需编辑和预计成功嫁接。

使用这种方法,成功地纠正肝星状细胞的一部分用于移植可以从20%上升-30%,至100%,而消除潜在危险突变的贪污。研究人员认为,这种文化系统可能有助于改善肝星状细胞的基因组编辑的效率和安全。